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近日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Incyte公司与Syndax Pharmaceuticals联合研发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的成人及体重超过40公斤的儿科患者。这些患者必须已接受过至少两种全身性治疗但仍需额外的疗法。
FDA此项批准基于一项名为AGAVE-201的随机、开放标签、多中心临床试验的结果。该试验评估了Niktimvo三种不同剂量在治疗复发性或难治性cGVHD患者中的效果，这些患者此前已经接受了至少两种全身治疗但未见明显改善。
试验的主要疗效终点是总缓解率（ORR）。在接受推荐剂量治疗的79名患者中，Niktimvo的总体缓解率达到了75%（95% 置信区间为64到84）。达到首次缓解的中位时间为1.5个月，缓解的中位持续时间为1.9个月（95% 置信区间为1.6到3.5）。在实现缓解的患者中，有60%的人在12个月内未发生死亡或需要新的全身性治疗。
在试验过程中，最常见的（≥15%）不良反应包括天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、感染、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐减少、血红蛋白减少、病毒感染、谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。
Niktimvo是一种针对集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。CSF-1R是一种细胞表面蛋白，在控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能方面起着重要作用。实验室模型表明，通过抑制CSF-1R信号途径，能够减少与疾病相关的巨噬细胞及其单核祖细胞的数量，这些细胞在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化过程中起关键作用。
2021年9月，Syndax与Incyte签署了一项全球独家开发和商业化Niktimvo的许可协议，共同推进其开发。
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一种严重且可能危及生命的并发症，源自供体血细胞对移植接受者组织的免疫反应，通常发生在同种异体造血干细胞移植之后，并可持续多年。估计约40%的移植患者会发展为cGVHD。此病常累及多个器官系统，以皮肤和黏膜最为常见，其基本特征是纤维化组织的形成。
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