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UroGen Pharma近日宣布，其正在开发的疗法UGN-102的新药申请（NDA）已递交完成，旨在用于治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。如果美国食品和药物管理局（FDA）接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102有望在2025年初获得FDA批准。据悉，这将可能成为首个获批的LG-IR-NMIBC治疗药物。
膀胱癌是一种相对普遍的癌症，据统计，每年全球大约有43万人被确诊为膀胱癌。对于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者而言，癌细胞主要在膀胱内部生长，但未扩散至肌肉层或其他组织，占所有膀胱癌病例的75-85%。目前，NMIBC的标准治疗方法是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），然而，有高达70%的NMIBC患者会在手术后经历复发，特别是对于LG-IR-NMIBC患者来说，复发的概率更高，并可能需要再度手术。目前，FDA尚未批准任何药物作为LG-IR-NMIBC的主要治疗手段。
此次NDA的递交得到了UGN-102的临床数据支持，其中包括ENVISION三期临床研究的长期效果。ENVISION是一项单臂、多中心的三期研究，评估了UGN-102作为主要化学消融疗法在LG-IR-NMIBC患者中的疗效和安全性，共有约240名患者参与。研究中，患者每周接受一次UGN-102灌注，总计六次。主要终点是首次治疗后三个月的完全缓解（CR）率，关键次要终点则是评估达到CR患者随时间推移的疗效持续性。
根据先前公布的试验数据，UGN-102在首次灌注后三个月的CR率达到了79.6%（95% CI：73.9-84.5）。通过Kaplan-Meier分析，12个月的持续缓解率为82.3%（95% CI：75.9-87.1）。在第15个月和18个月的持续缓解率分别估算为80.9%（95% CI：73.9-86.2）。
安全性方面，ENVISION试验的数据显示UGN-102与之前的试验结果类似。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）包括排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留，这些不良事件一般为轻度至中度。
UGN-102是基于丝裂霉素（mitomycin）开发的一种创新膀胱灌注液疗法，使用了UroGen公司的RTGel技术。这种技术利用水凝胶的持续释放特性，使膀胱组织能够长时间暴露在丝裂霉素中，从而实现非手术的肿瘤治疗。该疗法可以由受过培训的医疗专业人员在门诊环境下通过标准导尿管进行给药。
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