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近期，罗氏旗下的Genentech公司与基因编辑先锋企业Sangamo Therapeutics, Inc.（简称Sangamo）达成了合作协议，双方将共同开发通过静脉注射的基因组药物，旨在治疗包括阿尔兹海默病在内的神经退行性疾病。
根据双方协议，Sangamo将负责完成技术转让和部分临床前的研发活动，而Genentech将承担所有临床开发、监管事务、制造以及全球商业化的责任。预计Genentech将向Sangamo支付5000万美元的前期许可费及阶段性付款。此外，若开发和商业进展达到某些里程碑，Sangamo还有可能获得高达19亿美元的相关付款。
这一合作消息公布后，Sangamo的股价迅速上涨29%，给原本面临资金困境的公司注入了一剂强心针。根据Sangamo最新发布的财报，截至2024年6月31日，该公司账上仅有2780万美元的现金及其等价物，预计仅能支撑公司的运营至本年度第三季度。
Sangamo成立于1995年，总部位于美国加州的Richmond。该公司主要专注于基因组编辑、基因调控及细胞治疗技术。基因编辑技术主要分为三类：锌指核酸酶（ZFN）技术、TALEN技术以及最近获得诺贝尔奖的CRISPR-Cas9技术。其中，ZFN技术是最早问世的基因编辑工具，拥有显著的基因调控能力。
自ZFN基因编辑技术面世以来，Sangamo一直是该领域的领导者和主要专利持有者，掌握了多项关键专利。这些努力让Sangamo在基因编辑领域取得了多个"第一"：第一个编辑人类细胞基因、第一个进行体外基因编辑和第一个实现体内基因编辑。
在公司发展过程中，Sangamo获得了多次融资，并与多家大型制药公司展开合作。例如，辉瑞曾在2017年和2018年分别与Sangamo合作开发用于治疗A型血友病和肌萎缩侧索硬化症的药物。2020年，Biogen和诺华也分别与Sangamo达成了合作协议。
尽管如此，Sangamo在ZFN技术领域的临床转化速度却远不及CRISPR技术。近年来，Sangamo在授权合作方面也面临挑战，多个合作伙伴相继终止协议。为了应对资金困境，自2023年4月起，Sangamo已经裁减了360多名员工，并关闭了多处研发及制造设施。受到这些影响，Sangamo的股价大幅下跌，自2020年底以来已跌幅超过95%。
此次与罗氏的合作，无疑为Sangamo的生存提供了宝贵的支持，有望帮助公司度过2025年第一季度。Sangamo当前拥有19条项目管线，覆盖了肿瘤、神经疾病、肠道疾病及单基因遗传病等领域。其中，与辉瑞合作开发的A型血友病基因疗法已经在临床III期试验中取得成功。
虽然Sangamo曾被视为基因编辑领域的先锋，但运营策略的不同导致其面临诸多挑战。随着公司逐步拓展新方向，这家老牌基因疗法公司能否重现辉煌，仍需观望。
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