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近日，BioBAY园区内上市企业亚盛医药宣布，其重点药物Bcl-2选择性抑制剂APG-2575（Lisaftoclax）获得国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）的临床试验许可。此项许可将使该药物联合阿扎胞苷（AZA）作为一线治疗方案，用于新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的注册三期临床研究。这标志着APG-2575在临床开发方面的又一重要里程碑，且是该药物获得批准开展的第四个注册三期临床研究。
此次研究（GLORA-4）是一项多中心、随机、双盲的关键性注册三期临床研究，旨在评估APG-2575联合阿扎胞苷对新诊断的成人中高危MDS患者的治疗效果。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组由造血干细胞异常引发的髓系克隆性疾病，主要发生在老年人中，平均发病年龄为70岁，并且随着年龄增加，发病风险也随之上升。其主要特征包括髓系细胞发育异常、造血功能衰竭及难治性血细胞减少等，且高风险患者易转化为急性髓系白血病（AML）。数据显示，约10%的低危患者和50%的高危患者会进展为AML，而一旦进展，预后则极为不佳。
目前，MDS的治疗选项有限，预后整体较为悲观。去甲基化药物（如AZA或地西他滨）是中高危MDS患者的一线标准治疗方案，研究表明，AZA单药治疗可以提高MDS患者的总体生存期。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是唯一能够治愈MDS的手段。然而，MDS复杂的疾病特性和老龄化趋势导致许多患者无法承受化疗，进而移植率低且移植相关死亡率高。因此，中高危MDS患者的总体存活率低，新型治疗手段和更有效药物的开发需求尤为迫切。
APG-2575是由亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，它通过特异性地抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到抗癌效果。APG-2575有望成为中国首个用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的Bcl-2抑制剂，并且是在CLL患者中展示出明确疗效且进入关键注册临床阶段的全球第二个Bcl-2抑制剂。此前，该药物在中高危MDS领域的临床研究数据已经在2023年美国血液学会（ASH）年会上展示，显示出良好的临床获益和耐受性。
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“在MDS治疗领域，仍存在较大的未满足临床需求。APG-2575作为一种新型Bcl-2抑制剂，已在前期研究中展示了对MDS患者的良好临床疗效和耐受性。此次获批开展一线治疗中高危MDS患者的注册三期临床研究，是APG-2575获得的第四个注册三期研究，这是一个重大鼓舞。未来，我们将继续秉持‘解决中国乃至全球患者未满足的临床需求’的使命，积极推进相关临床试验的开展，造福更多患者。”
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