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美国食品与药品管理局（FDA）今日正式宣布，批准Servier Pharmaceuticals公司生产的Voranigo（vorasidenib）上市，该药品用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。Voranigo是一款首款同类的IDH1和IDH2抑制剂，根据新闻稿内容，这是FDA首次批准的用于这一患者群体的全身性疗法。
Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的关键性3期临床试验中得到了确认。该试验采用随机双盲、安慰剂对照设计，共招募了331名患者。患者被随机分为两组，一组每日口服一次40 mg Voranigo，另一组则接受安慰剂治疗，治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在影像学确认疾病进展后，安慰剂组患者可转为Voranigo治疗。
主要疗效指标包括由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）和至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示，Voranigo治疗组患者的PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。Voranigo能够将患者疾病进展或死亡的风险降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。此外，Voranigo治疗组的中位TTNI尚未达到，而安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。
在安全性方面，Voranigo的最常见不良反应（发生率≥15%）包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。而最常见的3级或4级实验室异常（发生率>2%）包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。
Voranigo是一种具有脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，能够有效抑制突变的IDH1/2蛋白。该药品此前曾获得FDA授予的突破性疗法认定。
IDH1和IDH2是肿瘤代谢途径的关键靶点，目前已知FDA批准上市的靶向IDH1和/或IDH2的疗法共有四款。此外，多个靶向IDH1/IDH2的药物也正在临床开发阶段，相关信息详见下表。这些在研疗法如能在临床试验中取得积极结果，将为癌症患者提供更多治疗选择。
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