点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Adaptimmune公司的Tecelra，这也是首个获得FDA批准的TCR-T细胞疗法，用于治疗既往接受过化疗的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤。根据Adaptimmune公司透露，Tecelra的商业化定价为72.7万美元（约合人民币522万元），刷新了全球细胞疗法的价格纪录，成为全球最贵的细胞疗法。
滑膜肉瘤是一种罕见的软组织肿瘤，多见于青壮年。值得关注的是，此病的预后较差，五年生存率仅为36%，而确诊时患有转移性疾病的患者五年生存率更是低至20%。Tecelra作为十多年来滑膜肉瘤首个新疗法，也是全球首款获批上市的TCR-T细胞疗法。FDA已授予Tecelra孤儿药、再生医学先进疗法以及晚期滑膜肉瘤适应症的优先审查资格。
Tecelra的上市批准基于SPEARHEAD-1试验队列1的结果，该试验包括44名患者。研究结果显示，Tecelra的客观缓解率（ORR）为43%，其中完全缓解率（CR）为4.5%，而其中位缓解持续时间（mDOR）为6个月。在患者的整体生存率方面，2年总生存率（OS）为70%，中位总生存时间尚未达到，而整个试验研究表现出相比于帕唑匹尼的历史对照组有更好的生存期数据。
据统计，目前FDA已经批准了6款CAR-T细胞治疗产品，主要用于治疗复发或难治的血液肿瘤，其价格区间为37万美元至48万美元。Tecelra的高定价不仅刷新了细胞疗法的价格纪录，也拉开了与现有CAR-T疗法的价格差距。
在全球药物价格方面，近年来多款高价药物接连面世，刷新了市场纪录，如Orchard Therapeutics的基因治疗药物Lenmeldy，定价为425万美元（约合人民币3051万元），处在价格榜首，而CSL Behring的血友病基因疗法Hemgenix，定价为350万美元（约合人民币2511万元）。
在国内TCR-T疗法的研发进展方面，不少企业已相继进入临床研究阶段。香雪制药的TAEST16001已推进到临床2期，数据显示，其安全性和疗效令人期待。同样，天科雅生物的TCR-T疗法在治疗EBV阳性鼻咽癌方面也取得了初步成果，显示出良好的耐受性和初步有效性。
总的来说，全球首个TCR-T细胞疗法的上市，为罕见病患者带来了新的治疗希望。相信随着技术的不断进步，未来我们将见证更多创新疗法的面世，并加速国内外相关领域的发展。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
