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细胞疗法领域迎来重要时刻。8月1日，Adaptimmune公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其TCR-T疗法Tecelra上市，用于治疗无法切除或转移性的滑膜肉瘤成人患者。Tecelra不仅是近十年来首个针对滑膜肉瘤的新型治疗方案，还是全球首个获得上市许可的TCR-T疗法，标志着细胞疗法在实体瘤治疗领域取得了新突破。
这一消息极大地振奋了国内TCR-T疗法研发企业的信心。Tecelra获批当天，香雪制药的股价上涨了20%，最近三个交易日内累计涨幅接近70%。然而，华尔街对Adaptimmune的反应却较为冷淡。Tecelra获批后首个交易日，该公司股价下跌近10%，市值缩水至2.99亿美元。这表明市场对TCR-T疗法的首个产品并未持过高预期。这种市场反应也反映了TCR-T疗法仍面临的诸多挑战，获批仅是起点，未来还有许多问题待解。
攻克实体瘤的期望
TCR-T疗法与CAR-T疗法在机制上相似，都涉及对T细胞的改造。CAR-T疗法通过为T细胞安装识别肿瘤的“导航装置”CAR，来实现精准治疗。而TCR-T疗法则是改造T细胞表面的TCR，使其能够特异性识别和杀伤肿瘤细胞。相比CAR-T，TCR-T在理论上对实体瘤的治疗可能更具优势。CAR识别的是肿瘤表面抗原，故在血液瘤治疗中表现更佳；而TCR可识别肿瘤内部的抗原片段，能够更深入地作用于实体瘤。此外，TCR疗法可识别的靶点数量更为广泛，也让其具有更大的发展潜力。因此，TCR疗法吸引了众多企业的关注，包括Adaptimmune、Immatics、香雪制药等。
为TCR-T疗法正名
尽管TCR-T疗法前景广阔，但其市场表现一直不甚理想，而Tecelra此次获批具有象征性意义。Tecelra是一种针对黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）的TCR-T疗法。MAGE-A4在多种实体瘤中表达，包括滑膜肉瘤、粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤和非小细胞肺癌等。Tecelra通过慢病毒载体转导，表达高亲和力的TCR，对MAGE-A4有显著反应。
临床上，Tecelra在治疗滑膜肉瘤的表现令人鼓舞。基于SPEARHEAD-1试验，44名接受Tecelra治疗的患者中，客观缓解率为43%，完全缓解率4.5%，中位缓解持续时间为6个月。这些积极结果促使FDA加速批准Tecelra上市，为滑膜肉瘤患者带来新的治疗希望。
仍需解决的问题
尽管Tecelra获批，未来的挑战仍然巨大。细胞疗法不仅依赖研发，更依赖运营。专业护理人员和治疗中心建设是关键，Adaptimmune计划今年年底在美国建立6至10个治疗中心，并计划到2025年扩展至30个。然而，公司目前仅有1.41亿美元现金，能否独立完成这些任务仍需观察。此外，滑膜肉瘤为极少数罕见病，患者数量有限，这使得市场对Tecelra商业前景保持观望态度。
对后来者而言，需要在疗效、安全性和适应症上取得突破，同时在运营层面提高覆盖率。国内企业还需应对定价问题，目前Tecelra的治疗费用为72.7万美元，是已获批细胞疗法中最为昂贵的。如何解决这些问题，是TCR-T疗法实现商业成功的关键。
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