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REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在针对1至11岁DMD患者进行的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中取得了积极的中期安全性和疗效数据。新闻稿指出，这些数据表明RGX-202具备成为“best-in-class”差异化DMD基因疗法的潜力，该公司计划在今年第四季度启动关键性临床试验。
中期数据显示，在接受推荐剂量水平2治疗的5.8岁和8.5岁患者中，治疗后三个月时的微抗肌营养不良蛋白表达水平分别达到了健康对照组的77.2%和46.5%。以下是AFFINITY DUCHENNE试验中按照剂量和年龄分类的微抗肌营养不良蛋白表达结果。
截至2024年7月8日，RGX-202的耐受性良好，无严重不良事件报告。完成三个月试验评估的七名患者均显示RGX-202微抗肌营养不良蛋白表达显著增加，血清肌酸激酶水平较基线有所下降。
RGX-202是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的单次基因疗法，它编码的微抗肌营养不良蛋白包含天然抗肌营养不良蛋白C端（CT）结构域，从而更好地模拟天然蛋白的功能。临床前研究表明，CT结构域能够保护肌肉免受收缩引起的应力，并提高其自我修复能力。
REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展组的招募工作，并已开始为1-3岁男孩队列进行招募。关键性临床试验预计将于2024年第四季度启动。
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