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近日，NewAmsterdam Pharma公布了其BROOKLYN临床3期关键试验的最新积极数据。该试验旨在评估在研药物obicetrapib作为辅助疗法用于成年杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的效果。这些患者在最大耐受剂量的降脂药物治疗下，其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平仍未得到充分控制。数据表明，试验达到了主要终点，obicetrapib显著降低了患者的LDL-C水平，并且这种效果持续长达一年。
BROOKLYN试验是一项为期52周的随机双盲、安慰剂对照的全球3期研究，目的是评估每天10 mg obicetrapib作为HeFH患者辅助疗法的有效性和安全性。参与试验的354名患者随机分配为两组，按2:1的比例接受每日一次10 mg obicetrapib或安慰剂治疗。
结果显示，obicetrapib组在第84天相对于安慰剂组，LDL-C的最低二乘平均（LS平均）降幅为36.3%（p<0.0001）。疗效持续在365天后，obicetrapib组达到41.5%的LS平均LDL-C降幅（p<0.0001）。在高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）、非HDL-C、脂蛋白（a）和载脂蛋白B（ApoB）等生物标志物的减少方面，试验结果也显示出显著统计学意义，这与之前的临床数据一致。
Obicetrapib在试验中的耐受性良好，其安全性结果与安慰剂相当，未观察到血压升高的情况。obicetrapib组的治疗中断率为7.6%，而安慰剂组为14.4%。表中的数据显示了治疗期间发生的不良事件（TEAEs）、药物相关不良事件和严重不良事件的发生率。
Obicetrapib是一款口服、选择性CETP抑制剂。CETP负责将胆固醇从HDL-C转移到LDL-C中。通过阻断CETP，obicetrapib能够在显著降低LDL-C的同时，提高HDL-C水平。以往研究表明，CETP功能缺失的人群患代谢性疾病（如冠心病及糖尿病）的风险显著降低，这是一个经人类遗传学验证的靶点。
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