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7月28日，Longeveron公司宣布，其细胞疗法候选药物Lomecel-B在2024年7月28日至8月1日于费城召开的阿尔茨海默氏症协会国际会议（AAIC）上，公布了其2a期临床试验数据和生物标志物结果。
Lomecel-B从健康成年志愿者捐赠的骨髓中提取出多能干细胞和祖细胞，通过静脉注射传递至组织受损部位，以抑制炎症并促进修复。在阿尔茨海默病小鼠模型中的早期临床前研究显示，系统输注的间充质干细胞可以部分穿越血脑屏障，抑制Aβ沉积和tau蛋白磷酸化，促进Aβ的清除，增加神经发生并改善记忆。
在CLEAR MIND 2a期随机双盲、安慰剂对照试验（NCT05233774）中，共对48名60-85岁轻度阿尔茨海默病患者进行了Lomecel-B的安全性和有效性评估（其中36名接受Lomecel-B治疗，12名接受安慰剂）。试验结果表明，Lomecel-B在单剂量和多剂量给药方案下的安全性目标均达成，未出现过敏反应、输液相关反应及淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）情况。研究数据显示，与安慰剂组相比，Lomecel-B治疗组患者的病情进展总体上得到了缓解。
试验次要目标也达到，通过阿尔茨海默病综合评分（CADS）的数据分析显示，到第39周时，Lomecel-B治疗组在认知、功能及脑磁共振成像方面取得了显著改善。此外，与安慰剂组相比，Lomecel-B治疗组在蒙特利尔认知评估（MoCA）、临床痴呆评定量表盒子评分（CDR-SB）和简易精神状态检查（MMSE）中也显示出统计学上的趋势性改善，表明其可能有助于减缓认知和功能的退化。此外，阿尔茨海默病日常生活活动量表（ADCS-ADL）的评分也有统计学显著改善。脑容量测量显示，Lomecel-B治疗减缓了阿尔茨海默病相关区域如总脑容量（TBV）、海马、脑室和丘脑的萎缩，与安慰剂组相比，左侧海马体积的减少在统计学上具有显著意义，与此同时，两侧心室的扩张也减少了20%-30%。
Longeveron公司首席执行官Wa'el Hashad表示：“作为一种药用信号细胞疗法，Lomecel-B拥有多种潜在机制，可以解决大脑中的炎症反应，具有治疗阿尔茨海默病潜力，不受到以往疗法限制。其安全性和疗效数据显示了其独特的治疗潜力，为未来的临床开发提供了基础。我们期待在AAIC 2024大会上与阿尔茨海默氏症社区深入交流，为推动这一毁灭性疾病的新疗法献力。”
Longeveron首席医疗官Nataliya Agafonova补充：“近年来，业界对新型阿尔茨海默病疗法的关注日益增加。新疗法的出现表明我们越来越有能力治疗这种曾被认为无法治愈的疾病，开发出安全有效的疗法是下一步的关键。CLEAR MIND 2a期试验结果令人振奋，显示了Lomecel-B满足这一需求的潜力。”
Longeveron公司联合创始人兼首席科学官Joshua Hare表示：“我们相信，这些结果验证了Lomecel-B用于轻度阿尔茨海默病的安全性和治疗潜力。这些数据为进一步临床评估奠定了基础，我们期待着与FDA会晤，讨论Lomecel-B在阿尔茨海默病领域的未来发展方向。”
Lomecel-B治疗轻度阿尔茨海默病已获得FDA授予的再生医学高级疗法（RMAT）称号和快速通道认定。
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