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今年春季，全球领先的生命科学公司IQVIA公布了一份深入分析细胞和基因治疗现状及其未来趋势的报告。该报告强调，对于缺乏其他治疗手段的患者来说，细胞和基因治疗具有革命性的益处。预计随着监管审批的加速和细胞及基因治疗在肿瘤学领域之外的潜力被进一步挖掘，未来每年全球将有超过12种新的细胞和基因治疗获得批准。
随着对细胞和基因治疗的信心和兴趣的不断增长，无论是大型制药公司还是新兴的生物技术企业，都有机会吸引到更多的投资，以支持这一领域的持续创新。IQVIA的报告发现，与十年前相比，细胞和基因治疗领域的交易量增长了48%，且在所有生命科学交易中的份额也在不断上升，2023年超过了10%，而2014年仅为5%。这些数据反映了行业对这种治疗模式的信心和兴趣。
几乎所有的交易都与新兴生物技术公司有关。从2018年到2023年，涉及两家或更多公司的交易中，新兴公司之间的交易占了三分之二，而大型公司与新兴公司之间的交易占了近三分之一，大型公司之间的交易则很少。这些数据表明，在细胞和基因治疗领域，新兴公司是创新和新技术平台的主要来源。
产业界的临床开发活动也达到了新的高度。在过去五年中，共有3285项临床试验启动，以评估细胞和基因治疗在不同患者群体中的有效性。2023年，有631项临床试验启动，其中生物技术公司启动的试验占64%。与2013年相比，产业界启动的临床试验数量在过去十年中增长了276%，与五年前相比增长了34%，并在2023年达到了新高。
这些临床试验的增加主要归功于CAR-T细胞治疗的试验。值得注意的是，2023年，生物技术公司启动的CAR-T治疗临床试验的比例较2022年有所下降，而基因治疗的比例则从2022年的14%上升到22%，显示出行业关注点的转变。
在治疗领域方面，CAR-T治疗的主要应用仍然是血液癌症和实体瘤。尽管针对自身免疫性疾病的临床试验不多，但近期的研究结果表明，CAR-T治疗在这一领域具有潜力。例如，最近在《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究中，CAR-T细胞治疗使所有患者都得到了缓解，并能够持续停止使用免疫抑制药物。
基因治疗的治疗领域更为多样化，其中35%的临床试验针对实体瘤，神经疾病、代谢、内分泌、心血管和眼科疾病领域也有显著的临床开发活动。基因治疗通常用于治疗遗传病，并为可能面临终身残疾的患者带来希望。例如，今年初，礼来公司和复旦大学的研究团队分别报告了他们各自的基因治疗遗传性耳聋儿童的临床试验结果。在两项临床试验中，接受基因治疗的儿童的听力都有显著改善。
在已有的细胞和基因治疗临床试验中，超过90%由新兴生物技术公司和学术研究所启动。其中，新兴生物技术公司支持了50%的临床试验，主要集中在CAR-T细胞治疗和基因治疗上。学术研究所支持了41%的临床试验活动，代表了大部分干细胞和CAR-T细胞治疗之外的其他细胞治疗研究。
大型医药公司启动的临床试验占6%，几乎全部集中在基于细胞的免疫治疗和基因治疗上。它们更有可能在收购新兴医药公司或与其建立研发合作关系后，将已经取得前期临床试验积极结果的项目推进到后期临床开发。
截至2023年底，已有76种细胞和基因治疗获得全球监管机构的批准上市，与2013年相比翻了一番多。在过去三年中，有20种细胞和基因治疗获批上市。
在这些获批的治疗中，CAR-T治疗和其他基于细胞的癌症免疫治疗在过去十年中取得了迅速进展，截至2023年底已有12种治疗获批。全球范围内有19种基因治疗获批，主要用于治疗遗传病。
2023年，多款获批的细胞和基因治疗代表了对疾病领域的重大突破。例如，首款治疗1型糖尿病的细胞治疗获得批准。首款治疗杜氏肌营养不良的基因治疗也获得了批准。在2023年，首个可重复给药的基因治疗也获得了美国FDA的批准上市。
在监管审评方面，随着细胞和基因治疗研发活动的不断扩大，全球监管机构也在不断推出新的措施来加速研发项目的开发和审评。以美国为例，IQVIA报告指出，过去五年批准的细胞和基因治疗中，高达86%使用了至少一种FDA加速研发的资格认定。其中，71%的治疗获得了突破性治疗认定，64%的治疗获得了快速通道资格，远远高于非细胞和基因治疗。这些数字表明，细胞和基因治疗通常用于治疗严重疾病，具有显著的未满足需求。
此外，FDA还推出了再生医学先进治疗（RMAT）认定，为符合条件的项目同时提供快速通道资格和突破性治疗认定的帮助。
在全球范围内，其他监管机构也为细胞和基因治疗的开发提供了加速渠道，例如欧洲药品管理局（EMA）的PRIME认定，加速评估和有条件上市，澳大利亚监管机构的优先审评和有条件批准，以及日本监管机构的SAKIGAKE认定。
细胞和基因治疗的未来
报告指出，尽管细胞和基因治疗在过去十年中取得了显著进展，但与小分子药物和抗体领域相比，该产业仍处于成熟阶段之前，未来发展存在许多不确定性。细胞和基因治疗产业的未来发展依赖于产品研发活动、监管批准、患者可及性、治疗的长期疗效和安全性等八个指标的进展。
2023年，细胞和基因治疗的获批数量创下了新纪录。报告预测，随着监管审评的加速和细胞及基因治疗在肿瘤学领域之外的潜力被进一步挖掘，未来每年全球可能会批准超过12种新的细胞和基因治疗，其中一半的治疗将针对肿瘤学以外的疾病领域，有望造福超过1万名患者的更大规模疾病。我们期待学术界、产业界和监管机构的共同努力，使这一未来早日实现。
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