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2023年6月19日，迪哲医药研发的JAK抑制剂戈利昔替尼获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），成为全球首个且目前唯一针对该病症的高选择性JAK1抑制剂。这一批准标志着迪哲医药在短短一年内成功获批两款具有全球首创性/同类最佳（FIC/BIC）特性的药物，这在本土生物科技公司中尚属首次。
戈利昔替尼作为新一代的口服高选择性JAK1抑制剂，针对r/r PTCL的特定适应症，在全球范围内首次上市，为公司赢得了先发优势。尽管全球临床研究阶段的JAK抑制剂项目超过100个，但大多数集中在自身免疫疾病领域，如类风湿性关节炎和重症斑秃等，而迪哲医药的戈利昔替尼则专注于T细胞淋巴瘤的治疗。
在临床效果上，戈利昔替尼显著突破了治疗限制，为r/r PTCL患者提供了更深层次的缓解和更长的生存期。此次批准是基于全球关键性注册临床试验（JACKPOT8 B部分）的研究结果，该研究显示戈利昔替尼作为单药治疗，展示了强大的抗肿瘤效果，客观缓解率（ORR）达到44.3%，完全缓解（CR）率达到23.9%，均为历史靶向治疗方案的近两倍。此外，中位缓解持续时间（mDoR）为20.7个月，远超现有治疗方法。这一成果已在国际顶级医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》上发表。
2022年2月，戈利昔替尼治疗r/r PTCL患者获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，这将有助于提高与FDA的沟通效率，并加快在美国和欧盟的注册进程。
外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种起源于成熟T/NK细胞的高度异质性恶性肿瘤，其在所有非霍奇金淋巴瘤中的存活率最低。尽管大多数初诊患者会接受基于CHOP方案的化疗，但复发风险极高，预后不佳，3年生存率仅为23%，中位总生存期（OS）为5.8个月。流行病学调查显示，PTCL在亚洲的发病率是西方的两倍，在中国占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的24.4%，而西方仅为5~10%。由于疾病难治且发病率低，欧美药企缺乏研发动力，而中国企业如果不积极开发，该领域可能长期缺乏有效治疗药物。
迪哲医药通过开创性地针对JAK/STAT通路治疗PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。戈利昔替尼的创新分子结构实现了对JAK1的极高选择性和长半衰期，提高了治疗的安全性和耐受性。戈利昔替尼的优秀表现已获得2024年CSCO指南大会的高度认可，并在《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》中获得Ⅱ级推荐。
迪哲医药致力于快速形成自我造血机制，其研发团队以最快速度将最有把握的产品推向市场。PTCL领域的戈利昔替尼是同期II期单臂关键性临床研究中首个获批的国产新药。此外，公司的首个上市新药舒沃替尼，针对EGFR 20号外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC），在7个月内实现了近2亿元的销售收入。
迪哲医药的差异化FIC/BIC管线布局，助力公司从中国走向全球。公司的DZD8586针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL），作为全球首创可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，有望克服临床难点。迪哲医药正加速国际化步伐，推进产品海外上市，为全球病患提供更多治疗选择。
戈利昔替尼的获批不仅为r/r PTCL患者带来新的希望，也代表了中国创新药研发的一个重要里程碑，同时为国内生物科技公司提供了差异化布局的启示。
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