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近期，备受瞩目的阿尔茨海默病（AD）新药Donanemab经历了戏剧性的转变，美国食品药品监督管理局（FDA）的外周和中枢神经系统药物咨询委员会以全票赞成的方式，一致认为Donanemab对早期AD患者的潜在益处超过了其潜在风险。这标志着Donanemab距离正式获批上市仅一步之遥，有望成为减缓AD患者认知功能下降的新选择。
早在2023年5月，礼来公司就已宣布Donanemab的3期临床试验取得成功，公司市值随之飙升至4000亿美元以上。随着这一利好消息的传播，礼来在美股市场的市值更是一举突破8000亿美元，距离万亿市值俱乐部仅一步之遥。
Donanemab的临床试验结果分析显示，其在治疗AD方面的效益可能胜过风险。Donanemab是一种由礼来公司研发的，能够特异性识别并清除脑内淀粉样斑块的N3pG亚型抗体药物。2023年7月，在阿尔茨海默病协会国际会议上，Donanemab的3期临床试验结果被公布，其在治疗AD方面展现出显著效果，但同时也存在不容忽视的不良反应风险。
以下是Donanemab3期临床试验的一些关键数据：
对于轻度认知障碍的患者，在Donanemab治疗76周后，iADRS评分下降减缓了60%，CDR-SB评分下降减缓了46%；对于轻度痴呆的AD患者，iADRS和CDR-SB评分分别减缓了30%和38%。
临床数据还显示，Donanemab对75岁以下患者的疗效更佳，其中iADRS和CDR-SB评分下降减缓分别达到48%和45%；而75岁以上患者的减缓幅度则分别为25%和29%。
经过18个月的治疗，Donanemab组患者的淀粉样斑块平均减少了84%，而安慰剂组仅减少了1%。
然而，FDA曾因安全性考虑而推迟批准Donanemab，其不良反应包括较高的死亡率和ARIA水肿或积液的发生率。尽管如此，FDA的咨询委员会最终以11:0的投票结果，支持Donanemab对早期AD患者的益处大于风险，这对礼来公司和Donanemab来说无疑是一个重大的转机。
随着全球人口老龄化的加剧，预计到2050年，全球痴呆症患者人数将增至1.4亿左右，对经济和社会造成的负担巨大。中国60岁及以上人群中，有1507万人患有痴呆症，其中阿尔茨海默病患者占983万，每年因阿尔茨海默病造成的经济负担高达11406亿元。
面对这一挑战，阿尔茨海默病药物的研发显得尤为迫切。然而，神经退行性疾病药物的研发难度极高，自2003年以来，尽管有多家医药公司投入研究，但仅有少数药物如Aducanumab、Lecanemab和Rexulti获批上市，且这些药物的批准也伴随着争议。
目前，全球有超过700项AD新药在研，其中一些药物如Remternetug和Blarcamesine值得特别关注。Remternetug是Donanemab的升级版，而Blarcamesine则是一种靶向Sigma-1受体的口服小分子药物，临床数据显示其能够显著减少认知衰退。
总结来看，Donanemab的批准前景已变得十分明朗，礼来公司凭借Donanemab的潜在批准，有望进一步扩大其市值。而在全球范围内，AD新药的研发仍在积极进行中，未来可能会有更多有效的治疗方法问世。
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