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赛诺菲公司近日宣布，其研发的新型可逆布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂rilzabrutinib在LUNA 3临床3期试验中达到了主要研究目标，显著提升了免疫性血小板减少症（ITP）患者的临床症状。ITP是一种严重的自身免疫性血液疾病，表现为血小板破坏和生成受损，导致血小板计数降低和出血风险增加。患者常遭受生活质量的严重下降，包括疲劳和认知功能受损。
LUNA 3是一项随机、多中心的3期临床研究，目的是评估rilzabrutinib与安慰剂在治疗持续性或慢性ITP成人和青少年患者中的疗效和安全性。参与研究的患者之前接受过至少4种ITP治疗方法，基线血小板计数远低于正常水平。研究的主要目标是评估持久的血小板应答，即在24周治疗期内的最后12周中，至少8周血小板计数达到或超过5万/μL的患者比例。次要目标包括血小板应答的持续时间、挽救治疗的使用情况以及患者的身体疲劳和出血评分。
研究结果显示，接受rilzabrutinib治疗的患者达到主要终点的比例显著高于安慰剂组，关键次要终点也显示出积极结果，表明rilzabrutinib对持续性和慢性ITP患者具有显著的临床益处。药物的安全性与以往研究一致，未发现新的安全问题。详细的研究结果将在今年的医学会议上公布。
Rilzabrutinib是一种口服的BTK抑制剂，具有成为多种免疫介导疾病的创新治疗药物的潜力。BTK酶在B细胞和肥大细胞中表达，对多种免疫介导疾病的发展至关重要。利用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，rilzabrutinib能够选择性地抑制BTK，减少脱靶副作用的风险。它通过减少致病性自身抗体的产生和巨噬细胞介导的血小板破坏，有望改善ITP的各种并发症。此前，该药物已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格。
Rilzabrutinib最初由Principia Biopharma研发，赛诺菲在2020年收购Principia时获得了这一疗法。赛诺菲致力于炎症和免疫学领域的疗法开发，rilzabrutinib是其免疫学产品管线中的12种潜在重要药物和疫苗之一。除了ITP，赛诺菲还在研究rilzabrutinib在其他免疫介导疾病中的潜在作用，包括哮喘、慢性自发性荨麻疹等。今年2月，赛诺菲公布的rilzabrutinib治疗中重度慢性自发性荨麻疹的2期临床研究结果积极，预计将于2024年启动3期试验。
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