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Voyager Therapeutics与诺华公司签订了一项价值高达12亿美元的合作协议，旨在开发针对亨廷顿病和脊髓性肌萎缩症的基因疗法。根据协议，Voyager将授权诺华使用其TRACER衣壳技术及其他知识产权，以推进相关疾病的临床前研究。TRACER平台是一个创新的RNA筛选技术，能够快速识别能够穿透血脑屏障并在中枢神经系统中广泛表达的AAV衣壳，特别在难以触及的大脑区域显示出优势。在肝脏和背根神经节中，TRACER技术未引起非目标区域的基因表达。
诺华已向Voyager支付了1亿美元的预付款，并有可能获得高达12亿美元的里程碑付款，涵盖临床前研究、开发、监管批准和销售等阶段。诺华将独家使用Voyager的SMA相关TRACER衣壳，并全权负责该疗法的开发和商业化。同时，Voyager将保留对HD基因治疗项目的全球权利，负责临床前研究，而诺华将负责后续的临床开发和商业化工作。
这项合作不仅体现了Voyager在基因治疗领域的技术实力，也显示了诺华在推动创新疗法开发方面的决心。通过结合双方的专长，有望为患者带来更有效的治疗方案。
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