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诺华公司（Novartis）近期宣布，其研发的Fabhalta（商品名，其活性成分为iptacopan）在治疗IgA肾病（IgAN）的3期临床试验中取得了积极成果。这项名为APPLAUSE-IgAN的研究的中期分析显示，与安慰剂相比，iptacopan能显著降低患者的尿蛋白水平，达到了研究的主要终点之一。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了诺华公司针对IgAN的监管申请，并授予了优先审评资格。
IgA肾病是一种慢性自身免疫性疾病，是慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要原因之一。该疾病的特征是肾小球中存在循环和沉积的IgA免疫复合物，可能导致肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全等症状，严重时可进展为肾衰竭。IgA肾病的进展速度较快，据估计，约有一半的患者在30年内会发展为肾衰竭。
APPLAUSE-IgAN研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，共有518名成人原发性IgAN患者参与。研究的主要终点包括24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率的变化。在这项中期分析中，iptacopan治疗组在9个月时与安慰剂组相比，尿蛋白水平下降了38.3%，显示出统计学上的显著差异。
此外，iptacopan已被证实具有良好的耐受性和安全性，与之前的研究结果一致。蛋白尿的减少被认为是与肾功能衰竭进展相关的替代指标，已被FDA用作加速批准IgAN药物的临床试验终点。此前，Calliditas Therapeutics的Tarpeyo和Travere Therapeutics的Filspari已基于这一指标获得了FDA的加速批准。
Iptacopan作为一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能够有效抑制补体替代通路中的因子B，同时不影响其他补体通路对微生物入侵的免疫反应，从而降低患者感染的风险。该药物已在治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）方面获得FDA批准，并正在进行多项3期临床试验，以评估其在治疗IgAN、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等适应症的潜力。
诺华公司对iptacopan的前景持乐观态度，认为其有潜力成为治疗IgAN的首个针对替代补体途径的药物，并可能在其他肾脏和血液疾病中发挥重要作用。行业分析师预计，该药物在峰值销售时可能达到36亿美元。随着研究的深入和监管审批的进展，iptacopan有望为IgAN患者提供新的治疗选择，改善他们的生活质量，并延缓疾病进展。
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