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急性髓细胞白血病（AML）是一种在成人中常见的血液系统恶性肿瘤，尽管近年来治疗有所进展，但复发或难治性患者的生存率依然较低，中位总生存期为5至7个月，1年生存率大约在15%至30%之间。CD123，也称为白细胞介素-3受体α链，是AML相关抗原和白血病干细胞的一个特异性标志，其在正常造血干细胞中表达较低，而在多种血液恶性肿瘤中表达较高。
Pivekimab sunirine（IMGN 632）是一种创新的抗体偶联药物，专门针对CD123，由人源化CD123抗体和吲哚啉苯二氮卓类细胞毒化合物组成。它在低剂量下就能有效治疗AML，对正常骨髓细胞的影响较小，显示出较小的骨髓抑制作用，为AML治疗提供了新的希望。
The Lancet Oncology杂志近期发表了关于pivekimab sunirine治疗复发或难治性AML的1/2期临床研究结果。研究在法国、意大利、西班牙和美国的9所医院进行，招募了CD123阳性的AML或BPDCN患者。研究评估了两种给药方案，方案A涉及6种不同剂量的pivekimab sunirine，每3周给药一次，而方案B则涉及分次给药。研究的主要目标是确定最大耐受剂量和推荐2期用药剂量，最终确定的生物学有效剂量为0.045 mg/kg，每3周一次。
在推荐的2期用药剂量下，pivekimab sunirine显示出良好的安全性和缓解率，常见的3级或更严重的治疗相关不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、输注相关反应和贫血。在治疗后，不良反应的频率和严重程度与其他急性髓系白血病相似，可能更多地反映了基础疾病的影响。
此外，pivekimab sunirine在推荐的2期剂量下的总缓解率达到21%，复合完全缓解率为17%。事后分析显示，总缓解率可达到33%，特别是在未接受过维奈克拉治疗的患者中，总缓解率和复合完全缓解率分别为27%和20%。这表明pivekimab sunirine对于无靶向突变的老年或健康状况较差的患者，提供了一种新的治疗选择。
值得注意的是，pivekimab sunirine的抗白血病活性与CD123的表达水平无关，这意味着患者无需根据CD123的表达来选择用药。研究结果支持pivekimab sunirine在复发性或难治性AML患者中的进一步开发，并已确定2期推荐剂量。此外，pivekimab sunirine的安全性也支持其与其他药物如维奈克拉和阿扎胞苷的联合使用，以提高临床缓解率和临床获益。
这项研究为AML患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于那些复发或难治性患者，以及那些没有其他治疗选择的患者。随着进一步的研究和开发，pivekimab sunirine有望成为改善AML患者预后的重要药物。
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