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Immunity Pharma公司最近公布了其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的在研药物IPL344的2a期临床试验的积极结果。这项研究通过ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）的斜率变化，证明了IPL344在减缓疾病进展方面的显著效果。研究还发现，IPL344在体重增加、呼吸功能和生存率方面对患者有潜在益处，并且在治疗后观察到了神经丝轻链（NfL）水平的降低。
在长达36个月的治疗期间，IPL344显示出良好的耐受性，没有患者因药物相关的严重不良事件（SAE）而中断治疗。治疗组患者的ALSFRS-R平均下降斜率为-0.53，意味着疾病进展速度比基线慢了48%，经过疾病阶段和其他变量的调整后，这一比例提高到了64%。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，IPL344治疗组患者的体重有显著增加。在生存率方面，接受IPL344治疗的患者中位生存期为29个月，而接受头孢曲松治疗的患者中位生存期为19个月，显示出IPL344可能降低死亡风险的趋势。
在生物标志物方面，8名受试者的血浆NfL水平在IPL344治疗期间普遍降低，其中6名在剂量递增期后进行血样采集的受试者，血浆NfL浓度平均降低了20%，这表明IPL344可能减少了神经元损伤。
IPL344是一种生物活性肽，能够激活包括Akt通路在内的治疗性细胞信号传导过程，这一通路在神经退行性疾病中通常表达降低。IPL344已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，为其在ALS治疗领域提供了至少七年的市场独占权。
Immunity Pharma是一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段生物制药公司，其研发的生物活性肽类药物旨在通过激活细胞内的生存支持过程来减缓神经退行性疾病的进展。公司目前正计划将IPL344推进至关键的临床试验阶段。
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