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NeuroSense Therapeutics公司最近宣布了其PARADIGM 2b期临床试验的新数据，这些数据揭示了其实验药物PrimeC在治疗高风险肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者方面的显著疗效。研究发现，与安慰剂相比，PrimeC能够显著减缓疾病进展，达到43%的减缓率，并且这一效果在统计学上具有显著性（p=0.02）。这项研究的结果将被用于指导公司设计未来的临床试验，旨在提高试验的成功率和成本效益。
在为期六个月的治疗后，接受PrimeC治疗的高风险ALS患者，在ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）上的得分平均比安慰剂组高出5.04分，这一差异对PrimeC有利，置信区间为0.862至9.214，样本量为38。根据ENCALS风险因素的定义，高风险患者约占ALS患者总数的一半。
此外，对于在基线访问前12个月内首次出现症状的患者，PrimeC治疗组与安慰剂组相比，疾病进展的延缓率达到了52%，ALSFRS-R得分差异为7.76分，对PrimeC有利，置信区间为2.27至13.25，样本量为22。这些亚组分析一致地显示出PrimeC在PARADIGM研究中对不同参与者群体的显著影响。
PrimeC是NeuroSense的主要候选药物，它是一种新型的缓释口服制剂，由两种已获得FDA批准的药物——环丙沙星和塞来昔布组成。PrimeC的设计目的是协同作用于ALS的多个关键机制，包括运动神经元退化、炎症反应、铁积累和RNA调控障碍，以期抑制ALS的进展。PrimeC已经获得了美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。
NeuroSense Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有严重神经退行性疾病的患者发现和开发治疗方法。公司认为，包括ALS、阿尔茨海默病和帕金森病在内的这些疾病，代表了我们时代最紧迫的未满足的医疗需求之一，目前为患者提供的有效的治疗选择非常有限。基于对这些疾病的复杂性和大量相关生物标志物的科学研究，NeuroSense的策略是开发针对这些疾病相关的多个途径的联合疗法。
公司还指出，这些前瞻性声明基于NeuroSense Therapeutics当前的预期，并且受到固有的不确定性、风险和假设的影响，这些因素很难预测。这些声明可能包括关于PrimeC作为ALS潜在治疗方法的讨论，以及关键试验的成功和成本效益。
此外，某些前瞻性声明基于对未来事件的假设，这些事件可能不会发生，实际结果可能与预期或暗示的结果大相径庭。这些风险包括PrimeC可能无法改善ALS患者的护理标准，关键试验可能不会发生或如果发生可能不会成功或具有成本效益，意外的研究与开发成本或运营费用，预期的监管和商业里程碑的时间，与FDA会面确定最佳前进路径的风险，包括任何此类会议的延迟，阿尔茨海默病第2阶段试验的患者招募延迟；PrimeC安全有效地针对AD的潜力；PrimeC的临床前和临床数据；当前和未来临床试验的结果和时间的不确定性；报告数据的时间；公司任何产品候选的发展潜力；以及NeuroSense向SEC提交的文件中列明的其他风险和不确定性。不应依赖这些声明作为代表我们未来观点的代表。本公告中包含的前瞻性声明是在本日期作出的，NeuroSense Therapeutics Ltd. 除非适用法律要求，否则不承担更新此类信息的义务。
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