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美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以全票通过的方式，一致推荐了强生公司和传奇生物共同研发的CAR-T细胞疗法Carvykti，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者。这些患者曾至少接受过一种包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗方案，并且对来那度胺表现出耐药性。目前，Carvykti的补充生物制品许可申请（sBLA）正在接受FDA的审评，预计的审评完成日期为2024年4月5日。
委员会的推荐基于CARTITUDE-4临床3期研究的数据，该研究是一项国际性的、随机的、开放标签的研究，旨在评估Carvykti与传统标准治疗方案（SOC）相比，在治疗RRMM成人患者中的疗效和安全性。研究中的标准治疗方案包括泊马度胺、硼替佐米和地塞米松的组合或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松的组合。根据FDA公布的文件，Carvykti治疗组的无进展生存期（PFS）显著优于标准治疗组，具有统计学意义的改善。而在第二次中期分析中，Carvykti组患者的中位总生存期尚未达到，而标准治疗组的中位OS估计为26.7个月。
尽管在试验初期，Carvykti组患者的PFS表现并不理想，但强生公司在咨询委员会会议上指出，这主要是由于患者在接受CAR-T疗法前的衔接治疗不佳，并非Carvykti本身的问题。ODAC的专家们也认为，Carvykti在长期治疗中所展现的益处不应被初期的统计结果所影响。此外，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）也基于CARTITUDE-4试验的数据推荐了Carvykti用于治疗RRMM患者。
Carvykti是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，其嵌合抗原受体包含4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向抗体结构域。它已于2022年2月获得FDA的批准，并于同年5月获得欧盟的有条件上市批准，用于治疗至少接受过4线治疗的RRMM患者。传奇生物与强生公司的杨森公司在2017年12月达成了全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化Carvykti。
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