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Agios公司近期宣布，其创新药物mitapivat在治疗输血依赖型地中海贫血成人患者的III期临床试验中取得了积极成果。这项名为ENERGIZE-T的研究证实，mitapivat能显著降低患者的输血需求。Mitapivat作为一种首创的口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，不仅对野生型PKR有激活作用，还能激活突变型PKR，从而提升红细胞的能量供应和健康水平。此前，mitapivat已于2022年2月获得FDA批准，用于治疗由丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性贫血，商品名Pyrukynd，成为该病症的首个疾病修饰疗法。
在III期ENERGIZE-T研究中，共有258名患者参与，随机分为接受100mg mitapivat每日两次治疗的171例患者组和接受安慰剂的87例患者组。经过48周的双盲研究期，mitapivat组有155名患者，安慰剂组有83名患者完成了研究。结果显示，mitapivat组在减少输血需求方面取得了显著效果，30.4%的患者实现了输血需求减少50%以上，而安慰剂组这一比例仅为12.6%，具有统计学意义（p=0.0003）。
此外，mitapivat在其他关键次要终点上也表现优异，包括在第48周的任何连续24周内输血红细胞单位减少50%以上，以及在第13周至第48周期间输血红细胞单位减少33%和50%以上。值得注意的是，有9.9%的mitapivat组患者达到了输血独立性，即连续8周以上无需输血，而安慰剂组这一比例仅为1.1%。
在安全性方面，mitapivat组和安慰剂组的不良事件发生率相近，其中5.8%的mitapivat组患者因不良事件而停药，安慰剂组这一比例为1.2%。Agios公司表示，ENERGIZE-T研究是首个证实口服疗法能改善输血依赖性地中海贫血患者病情的III期研究。
此前，mitapivat在另一项针对非输血依赖性地中海贫血成人患者的III期临床试验ENERGIZE中也取得了成功，42.3%的患者在接受mitapivat治疗后实现了血红蛋白应答，而安慰剂组仅有1.6%。基于这两项研究的积极结果，Agios计划于今年年底提交mitapivat治疗地中海贫血的上市申请。
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