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Larimar Therapeutics近期宣布了其研发药物nomlabofusp（CTI-1601）在治疗弗里德赖希共济失调（FA）的2期临床试验中取得积极结果。这项为期四周的安慰剂对照研究显示，患者体内frataxin（FXN）水平随剂量增加而提高，主要在皮肤和口腔细胞中观察到。该研究的开放标签扩展部分已于2024年1月开始，预计将在本季度末进行药物给药，初步结果将在2024年第四季度发布。
Larimar已经与美国食品药品监督管理局（FDA）就使用组织FXN水平作为新的替代终点进行了讨论，以支持2025年下半年提交nomlabofusp的生物制品许可申请（BLA）和加速批准申请。在25 mg和50 mg剂量组中，患者以2:1的比例随机接受nomlabofusp或安慰剂的皮下注射。结果显示，nomlabofusp在两组中均显示出良好的耐受性，并且在连续14天每日给药后，改为隔日给药至第28天，所有评估的组织中FXN水平均随剂量增加。
关键的2期研究结果显示，25 mg和50 mg nomlabofusp组患者的FXN水平相对于基线的变化分别为：皮肤细胞中25 mg组增加2.81 pg/μg，50 mg组增加5.57 pg/μg；口腔细胞中25 mg组增加0.56 pg/μg，50 mg组增加0.72 pg/μg。当给药频率从每日一次改为隔日一次时，FXN水平有所下降，但仍然高于基线。所有接受治疗的患者皮肤细胞中FXN水平均有增加，大多数患者的口腔细胞中也观察到FXN水平增加。特别是在第14天，使用50 mg nomlabofusp治疗的患者中，有几位患者的皮肤细胞中FXN水平超过了健康志愿者平均水平的33%至50%。
尽管口腔细胞和皮肤细胞中测量的FXN水平高度相关，但与皮肤细胞相比，口腔细胞中FXN水平的变异性更大，这可能与皮肤细胞更新率较低且收集方法更为标准化有关，使得皮肤细胞成为更可靠的组织来测量治疗后FXN水平的变化。
Nomlabofusp是一种旨在将人类FXN蛋白递送到FA患者线粒体中的重组融合蛋白，这些患者自身无法产生足够的必需蛋白质。该药物已经获得了美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道资格和孤儿药资格，以及欧盟的孤儿药资格和PRIME认定。
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