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Tenaya Therapeutics公司在《自然》杂志的子刊Communications Medicine上发表了其基因疗法TN-401的临床前研究结果，显示出治疗由PKP2基因突变引起的致心律失常性右室心肌病（ARVC）的显著潜力。该研究显示，TN-401通过腺相关病毒9（AAV9）载体，将PKP2基因的功能性拷贝直接递送到心肌细胞，从而恢复了PKP2蛋白的生成。在小鼠模型中，预防性使用TN-401显著延长了动物的寿命，中位寿命至少为58周，而对照组仅为4.7周，表明了其预防疾病发展的潜力。
ARVC是一种遗传性心脏疾病，通常由PKP2基因突变引起，导致心脏结构和功能受损。目前的治疗手段，如抗心律失常药物和植入式心律转复除颤器（ICD），虽然可以缓解症状，但无法根治疾病。TN-401的研究结果为根治ARVC提供了希望。
在另一组实验中，研究人员通过化学方法制造了患有ARVC的小鼠模型。这些小鼠在接受TN-401治疗后，生存率显著提高，心脏功能得到改善，中位寿命至少达到50周。此外，研究还发现，TN-401治疗能够恢复心脏细胞结构，减少心律失常，防止心脏组织恶化，从而延长了小鼠的寿命。
安全性方面，TN-401在健康小鼠中表现出良好的耐受性，即使在10倍于有效剂量的情况下也未见不良反应。毒理学研究也证实了该疗法在小鼠和灵长类动物中的安全性。基于这些积极的研究结果，美国FDA已于2023年10月批准了TN-401的IND申请，允许其进入PKP2相关ARVC患者的1b期临床试验。Tenaya Therapeutics计划在2024年下半年开始首位患者的给药。
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