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Vertex Pharmaceuticals公司最近宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了其新型三联疗法药物的上市申请，该药物用于治疗6岁及以上的囊性纤维化（CF）患者。该公司利用优先审评券来加速FDA的审批流程，并计划在今年晚些时候向英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰的监管机构提交申请。三联疗法在三项3期临床试验中显示出积极的效果，其中包括SKYLINE 102和SKYLINE 103试验，这些试验在患者接受4周的Trikafta治疗后，随机分配他们接受Trikafta或三联疗法治疗，并在24周后评估疗效，结果显示三联疗法与对照药物在主要疗效指标上相当，且在降低汗液氯化物（SwCl）水平方面显示出优越性。
此外，RIDGELINE 105研究针对6至11岁儿童进行了安全性评估，结果显示三联疗法在儿童中的安全性与成人相似。三联疗法由vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor组成，旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输，以及增加其通道开放概率，从而改善细胞膜上的盐和水流动，治疗CFTR基因突变导致的CF疾病。此疗法已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。
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