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Vertex Pharmaceuticals公司近期宣布，其研发的针对囊性纤维化（CF）的新型三联疗法药物组合——vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法——在三期临床试验中取得了显著的疗效。与市场上已有的Trikafta疗法相比，vanza三联疗法在两项关键的三期临床试验中不仅达到了非劣效性的主要终点，还在多个关键次要终点上显示出了更优的疗效。
在SKYLINE 102和SKYLINE 103这两项双盲、对照组的三期临床试验中，患者首先接受了为期四周的Trikafta治疗，以确定一系列疗效参数的基线值，包括预测的一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）和汗液氯化物（SwCl）。随后，患者被随机分配接受Trikafta或vanza三联疗法治疗24周。结果显示，vanza三联疗法在提高ppFEV1方面与Trikafta疗效相当，满足了试验的主要目标。
此外，vanza三联疗法在降低SwCl水平方面也显示出了优于Trikafta的疗效，这在两项试验的关键次要终点中得到了体现。在24周的治疗后，SwCl低于60 mmol/L和30 mmol/L的患者比例，vanza三联疗法均优于Trikafta。52周的持续观察结果与24周的结果保持一致，进一步证实了vanza三联疗法的长期疗效和安全性。
RIDGELINE 105研究则专注于6至11岁儿童群体，这些儿童在开始vanza三联疗法治疗前，同样接受了至少四周的Trikafta治疗以建立基线值。该研究主要评估了vanza三联疗法的安全性，结果显示其在儿童中的安全性与成人相似。
vanza三联疗法的作用机制在于，通过vanzacaftor和tezacaftor促进CFTR蛋白的正确加工和运输，增加其在细胞表面的表达量；而deutivacaftor则作为增效剂，提高CFTR蛋白通道的开放概率，从而改善细胞膜的盐和水流动，缓解CF患者的症状。鉴于其显著的疗效和安全性，vanza三联疗法已经获得了美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格，Vertex Pharmaceuticals计划在2024年中期向监管机构提交上市申请。
这些积极的临床试验结果不仅为CF患者带来了新的治疗希望，也为Vertex Pharmaceuticals在CF治疗领域的进一步发展奠定了坚实的基础。
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