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Cartesian Therapeutics公司近期公布了其针对重症肌无力（MG）患者的Descartes-08 CAR-T疗法的2a期临床试验的长期随访结果。Descartes-08是一种B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的mRNA细胞疗法，该疗法在门诊环境中进行，无需患者接受淋巴清除化疗。在7名受试者中，Descartes-08显示出良好的耐受性，未引发剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性等不良反应。
在9个月的随访中，所有受试者在四个经过验证的MG疾病评分系统中均显示出显著且持续的临床改善。这些评分系统包括MG综合评分、MG日常生活活动评分、定量MG评分以及生活质量15项修订版评分。到了12个月的随访，其中5名受试者在这些评分系统中仍然保持了显著的临床改善。然而，有两名受试者在12个月时出现了临床效果的减退，符合再治疗的条件。其中一名受试者接受了再治疗，并迅速在临床评分上显示出改善，这种改善在随访的第6个月时仍在持续。
此外，三名在基线时具有可检测的乙酰胆碱受体（AChR）抗体水平的受试者，在治疗6个月后AChR抗体水平显著降低，并在9个月和12个月时维持了这种降低状态。这些积极的结果已经整理并发表在预印本平台medRxiv上。
Descartes-08的安全性和耐受性在1b/2a期研究中也得到了验证，14名MG患者在未进行淋巴清除预处理的情况下接受了治疗，并显示出深度和持久的缓解。目前，一项2b期随机、双盲、安慰剂对照试验正在进行中，预计将在2024年中期公布顶线结果。
Descartes-08作为一种潜在的"first-in-class" mRNA CAR-T疗法，与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法相比，具有无需预处理化疗的优势，并且具有可预测和可控制的药代动力学特性。这种疗法可以门诊给药，避免了基因组整合和癌症转化的风险。Descartes-08已被美国FDA授予治疗MG的孤儿药资格，并获得了针对另一种自身免疫性疾病——狼疮的临床试验的IND许可。
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