点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
Avidity Biosciences公司近期发布了一项重要研究结果，该研究涉及其开发的RNAi疗法del-desiran（原名AOC 1001），用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）。根据MARINA-OLE开放标签扩展试验的长期数据，与自然病史数据对比，del-desiran在多个临床终点上显示出疾病进展的逆转。公司计划在本年度第二季度开展3期临床试验HARBOR，该试验将采用与MARINA-OLE相同的关键临床终点，如视频手部张开时间（vHOT）以及通过手握力和定量肌肉测试（QMT）评估的肌肉力量，还有通过DM1-Activ评估的日常生活活动能力。
Del-desiran是一种创新的抗体-RNAi偶联药物，由Avidity Biosciences公司研发，通过靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体将siRNA递送至肌肉组织，以降低DMPK基因的mRNA水平，从而在骨骼肌、心肌和平滑肌中产生持久的治疗效果。在临床前研究中，del-desiran已显示出其在降低DMPK mRNA水平方面的有效性。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均已授予del-desiran孤儿药资格，FDA还为其提供了快速通道资格。
1型强直性肌营养不良症（DM1）是一种罕见且逐渐恶化的神经肌肉疾病，目前尚无获批的治疗方法。然而，MARINA-OLE研究中的长期数据显示，del-desiran在一年内显著改善了DM1患者的多个临床终点，包括肌张力、肌肉力量和日常生活活动能力。
在安全性方面，del-desiran在超过265次的输注中显示出良好的安全性和耐受性。在MARINA-OLE研究中，所有相关的不良事件均为轻度或中度，最常见的相关不良事件为恶心和头痛，且没有发现与研究药物相关的严重不良事件。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
