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Arrowhead Pharmaceuticals公司近期公布了其研发的RNAi疗法plozasiran在治疗混合性高脂血症（一种血脂异常状态）的2b期临床试验中的积极成果。这项名为MUIR的研究是一项双盲、安慰剂对照的试验，涉及353名患者，他们的空腹甘油三酯水平介于150至499 mg/dL之间，同时低密度脂蛋白（LDL）胆固醇或非高密度脂蛋白胆固醇水平较高。
在治疗24周后，plozasiran显示出显著降低患者的甘油三酯水平，这一生物标志物与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险增加有关。具体来说，接受10、25和50毫克剂量plozasiran的患者，其甘油三酯水平的降低幅度分别为50%、56%和62%，且这种降低与APOC3基因表达的下降（分别为57%、73%和79%）有直接关联。此外，大多数接受治疗的患者（79-92%）的甘油三酯水平恢复到了正常范围。
除了甘油三酯的显著降低外，plozasiran治疗还对其他与动脉粥样硬化相关的脂蛋白参数产生了积极影响。例如，非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B（apoB）水平也分别出现了17%至24%和10%至19%的下降。这些变化与甘油三酯水平的降低紧密相关，表明plozasiran可能对改善患者的心血管健康有重要作用。
在安全性方面，plozasiran在48周的研究期间显示出良好的耐受性，治疗组和安慰剂组在不良事件和停药率方面没有显著差异。
Plozasiran是一种针对APOC3基因的创新RNAi疗法，旨在通过降低APOC3的表达来减少血液中的甘油三酯水平。APOC3是影响甘油三酯代谢的关键因素，通过抑制脂蛋白脂肪酶的作用和影响肝脏对脂蛋白的清除，从而调节血液中的甘油三酯水平。通过减少APOC3，plozasiran有助于将血脂水平调节至更健康的状态。
这项研究的详细结果已在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上发表。Plozasiran的这些积极结果为混合性高脂血症患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的心血管健康和生活质量。
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