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Silence Therapeutics公司近期公布了其针对zerlasiran的2期临床试验ALPACAR-360的初步成果，该药物是一种RNA干扰疗法，针对高风险心血管疾病患者。试验涉及178名参与者，他们的基础脂蛋白（a）水平超过125 nmol/L。结果显示，zerlasiran在36周内显著降低了参与者的Lp（a）水平，两种剂量均实现了至少90%的中位降低率，且在整个治疗过程中未观察到新的安全问题。
Lp（a）是一种心血管疾病的关键遗传风险因素，影响全球高达20%的人群。目前，市场上尚无专门用于降低Lp（a）水平的药物。Zerlasiran通过靶向LPA基因的mRNA降解，从而减少Lp（a）的生成。在这项双盲、安慰剂对照的试验中，患者每16或24周接受300毫克的zerlasiran皮下注射，或每24周接受450毫克剂量的治疗。这项为期60周的临床研究仍在进行中，旨在评估从基线到48周和60周的Lp（a）水平变化，以及可能的其他脂质和脂蛋白的变化。Silence Therapeutics计划在本年度第二季度公布48周的数据。
该研究的积极结果为心血管疾病的预防和治疗提供了新的希望，特别是对于那些存在高Lp（a）水平的个体。如果zerlasiran最终获得批准，它将成为首个降低Lp（a）水平的药物，为心血管疾病的管理和治疗开辟新的道路。
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