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Madrigal Pharmaceuticals公司近期宣布，其研发的resmetirom疗法在3期临床试验中取得了突破性进展，并且相关成果已在《新英格兰医学杂志》上发表。这一疗法在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面，成为首个在3期试验中同时实现肝纤维化改善和NASH症状清除的候选药物。目前，resmetirom的新药申请正在美国FDA的审评过程中，有潜力成为首个获批的NASH治疗药物。
MAESTRO-NASH试验主要针对肝纤维化程度较高的NASH患者，这些患者发展为肝硬化和其他严重肝脏疾病的风险较高。试验包括52周的活检评估和54个月的临床结果研究，旨在提供加速批准所需的数据，并在结果积极的情况下，进一步证实resmetirom的临床效益，以支持其完全批准。
在52周的活检评估中，约半数接受100 mg resmetirom治疗并在第52周进行活检的患者，显示出NASH症状的消除或肝纤维化的改善。此外，超过80%的患者在活检中观察到肝纤维化的逆转或无进展。除了达到两个主要终点外，试验还观察到与基线相比，肝酶水平的显著降低，以及LDL-C、肝纤维化生物标志物和影像学指标的改善。
安全性方面，严重不良事件的发生率在治疗组和安慰剂组之间相似。治疗初期，resmetirom组的短暂腹泻和恶心较为常见，但随着治疗的进行，这些症状的发生率并未增加。没有观察到药物引起的肝损伤事件，也没有发现与resmetirom相关的骨折风险或肝脏外甲状腺激素效应相关的不良事件增加。
Resmetirom作为一种潜在的"first-in-class"甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，已获得FDA的突破性疗法认定。它通过特异性激活肝脏中的β受体，影响一系列健康参数，包括血清胆固醇和甘油三酯水平，以及肝脏中脂肪的病理性积聚。Resmetirom的高选择性使其能够避免激活肝脏外的THR-α受体，从而不影响骨骼或心脏参数，也不影响甲状腺激素通路的其他激素。
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