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Ionis Pharmaceuticals公司近期宣布，其研发的反义寡核苷酸药物ION224在治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的第二阶段临床试验中取得了积极成果。这项研究证实了ION224在两个剂量级别（120mg和90mg）上均能有效改善肝脏组织学状况，并在实现MASH消退方面显示出显著效果。
这项研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，目的是评估ION224在每月一次皮下注射给药方式下对MASH患者的疗效、安全性和药代动力学特性。研究共招募了160名患者，并在49周内对他们进行了ION224或安慰剂的治疗。结果显示，接受120mg和90mg剂量的ION224治疗的患者，其非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活动评分（NAS）至少降低了2分，显示出统计学意义上的肝脏组织学改善。特别是在F2和F3阶段纤维化的患者中，主要终点的改善更为显著。
此外，通过活组织检查测量，ION224治疗组在统计学上显著地实现了MASH的缓解，并且没有观察到纤维化恶化的情况。在磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）的测量中，接受120mg治疗的患者中有44%的人肝脏脂肪变性减少了50%以上，而安慰剂组中这一比例仅为3%。活检结果显示，32%接受120mg治疗的患者纤维化程度至少改善了1级，且没有肝炎恶化，相比之下，安慰剂组的这一比例为12.5%。
ION224在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。该药物是一种研究中的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，其作用机制是通过减少二酰基甘油O-酰基转移酶2（DGAT2）的产生来抑制甘油三酯的合成，从而可能减缓NAFLD的疾病进展。
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