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美国食品药品监督管理局（FDA）的生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在研讨会上提出，FDA将更广泛地采用加速审批程序，以快速批准针对罕见疾病的基因疗法。这一策略的转变是为了满足罕见病患者的迫切医疗需求，并推动创新疗法的快速开发和上市。FDA自1992年推出加速审批通道，允许基于替代终点或中间临床终点来批准药物，这可以显著缩短审批时间，例如，基于肿瘤缩小的证据批准抗癌药物，而不必等待证明其延长生存期的效果。
然而，加速审批并不意味着药物的最终批准。药物公司需要进行后续研究，以确认药物的实际临床效益。如果验证性试验未能证明预期的临床效益，FDA可能会撤销批准或更改药物的适应症。
全球有超过6000种罕见病，但由于患者数量少和研发资金有限，开发并上市针对这些疾病的疗法面临巨大挑战。Marks博士强调了加速审批程序的重要性，并认为这将有助于确保有潜力的新疗法不会因审批过程缓慢而被放弃。他还提到，许多针对罕见疾病的基因疗法研发已经接近完成，关键在于如何将这些潜在的治疗方案成功推向市场。
尽管加速审批受到一些批评，担心这可能导致患者对治疗效果的不切实际期望，FDA要求加速批准的药物进行确认性试验，以验证其临床效果。对于某些罕见疾病，进行安慰剂对照试验可能不道德，因此需要灵活调整试验方法。
Marks博士对生物标志物的研究持乐观态度，认为它们有潜力缩短药物审批过程。他指出，即使某些生物标志物尚未得到统一认定，只要能证明其准确性和可重复性，就不必进行额外的资格认证工作。
随着科学的进步，监管框架也必须发展。CBER的Gavin Imperato博士强调了这一点，并解释了FDA在基因疗法审批中采用生物标志物和加速批准路径的原因。Ultragenyx公司的首席执行官Emil Kakkis博士分享了他们正在研发的针对IIIA型黏多糖贮积症的基因疗法，并希望该疗法能在2025年获得批准。
加速审批被视为行业规范，可能会激发一系列创新活动，加速开发能够改变患者生活的治疗方法，并重塑罕见病治疗的未来。FDA通过将监管策略与患者的紧迫需求相结合，旨在推动基因疗法开发的变革性进展，并塑造一个更灵活、更以患者为中心的生物医药生态系统。我们期待在这个变革浪潮中见证更多创新性疗法的诞生，为患者带来新的希望和福祉。
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