点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
Alector Therapeutics和GSK联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予他们共同研发的抗体疗法latozinemab突破性疗法的认定。这种首创的人类单克隆抗体，主要通过抑制sortilin受体蛋白来提高颗粒蛋白前体（PGRN）的浓度，用于治疗因GRN基因突变导致的额颞叶痴呆（FTD）。
获得这一认定的依据是INFRONT-2的2期临床试验结果，该试验表明latozinemab能够将患者的PGRN水平恢复到与健康人相仿的程度。此外，初步评估还发现，与历史数据相比，latozinemab可能有助于减缓疾病的发展速度。
Latozinemab（商品名AL001）是一种专门针对PGRN的单克隆抗体，PGRN作为大脑免疫反应的关键调节因子，与多种神经退行性疾病相关，包括FTD、阿尔茨海默病和帕金森病。该药物的作用机制是抑制sortilin受体，这是一种促进PGRN降解的受体，目的是提升PGRN水平。它已经获得了FDA的孤儿药资格、快速通道资格以及最新的突破性疗法认定。GSK与Alector在2021年建立了合作关系，共同推进该抗体疗法的研发。
额颞叶痴呆（FTD）是一种罕见的神经退行性疾病，是导致年轻人痴呆的主要原因之一。FTD存在多种遗传形式，其中5%至10%的病例与GRN基因突变有关。患者通常在40至50岁之间出现症状，包括行为变化、判断力下降和语言能力减退。目前，针对FTD的治疗尚未有FDA批准的疗法。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
