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Geron公司最近宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以压倒性多数，即12票赞成、2票反对，支持imetelstat作为治疗特定成年患者的输血依赖性贫血的新疗法。这些患者患有低风险骨髓增生异常综合症（MDS），并且对红细胞生成刺激剂（ESAs）没有反应或产生耐药性，或者不能接受ESAs治疗。Imetelstat被认为有潜力成为今年获批的10大重磅疗法之一。
在ODAC的审查中，重点关注了名为IMerge的3期临床试验结果。该试验的主要目标是评估患者至少连续8周的输血独立性（RBC-TI）。与安慰剂相比，imetelstat显著提高了达到这一主要目标的患者比例，并且这一效果具有统计学意义（p<0.001）。对于imetelstat有反应的患者，中位RBC-TI持续时间接近一年。此外，在关键次要终点上，即至少24周的RBC-TI，imetelstat治疗的患者中有28%获得了统计学上显著的改善，而安慰剂组仅为3%。
Imetelstat的安全性方面，最常见的3-4级不良事件包括血小板减少症和中性粒细胞减少症，但这些通常可控且持续时间短暂。Imetelstat是Geron公司开发的“first-in-class”端粒酶抑制剂，旨在通过靶向抑制端粒酶活性，抑制癌变干细胞和祖细胞的增殖，并诱导癌变细胞凋亡，从而具有改变疾病进程的潜力。
目前，imetelstat正在接受美国FDA的审评，预计审评结果将在2024年6月16日前公布。
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