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美国食品药品监督管理局（FDA）的外周和中枢神经系统药物咨询委员会一致认为，礼来公司（Eli Lilly and Company）开发的阿尔茨海默病（AD）治疗药物donanemab对早期症状性患者具有显著益处，并且其疗效得到了证实。这一决定为donanemab的批准上市铺平了道路，尽管FDA不强制遵循委员会的建议，但通常会考虑其意见，并在1-2个月内作出最终决定。
Donanemab是一种针对淀粉样蛋白亚型N3pG的抗体，旨在清除大脑中的淀粉样斑块，减缓AD的进展。其上市申请主要基于3期TRAILBLAZER-ALZ 2试验的结果，该试验涉及1736名60至85岁的早期症状性AD患者，他们被分为不同tau水平的组别，并进行了长达18个月的评估。结果显示，donanemab能显著改善患者的认知和功能指标。
在咨询委员会的讨论中，donanemab的安全性，尤其是淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的副作用，成为了焦点。ARIA可能引起大脑肿胀或出血，但FDA认为其风险可控。此外，携带APOE4基因变异的患者在接受donanemab治疗时可能面临更高的ARIA风险，这引发了关于基因检测的讨论。
Donanemab的另一个创新之处在于其治疗策略，即一旦PET扫描显示淀粉样斑块被清除，患者即可停止用药。这一策略在咨询委员会中得到了积极评价，但也引发了关于临床实践中如何确定停药时机的讨论。
Tau蛋白作为AD发病机制的关键因素之一，donanemab在临床试验中也考虑了tau水平对疗效的影响。尽管礼来公司认为tau水平检测在实际治疗中并非必要，但FDA和咨询委员会对此仍有不同看法。
总体而言，咨询委员会对donanemab的总体风险和益处进行了权衡，并认为其对早期症状性AD患者的益处大于风险。这一积极投票结果为donanemab的开发和潜在批准带来了希望，同时也强调了对特定患者群体，如APOE4携带者和不同种族背景的患者，进行进一步研究的必要性。
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