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CAR-T疗法突破:首例患者重获新生

新药情报编辑 | 2024-06-20 |

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系统性红斑狼疮(SLE是一种严重的自身免疫性疾病,其治疗的及时性对预防器官不可逆损伤至关重要。据《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》统计,中国大陆的SLE患病率在3070例每十万人之间,女性患者明显多于男性,比例约为1:101:12。肾脏是SLE常见的受累器官,大约50%78%的患者会出现狼疮性肾炎,特别是青少年患者,其发病率和死亡率都较成人高。

传统的治疗手段,如使用免疫抑制剂,对青少年狼疮肾炎患者的疗效有限,仅有60%的患者能够实现完全缓解,且多数患者在药物达到疗效前就已遭受器官损害。在SLE的发病过程中,B细胞的过度活化起着关键作用,因此,针对CD19的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法被认为是一种有潜力的新治疗策略。

近期,《柳叶刀》杂志报道了德国埃尔兰根大学Markus Metzler教授团队的一项研究,一名青少年狼疮肾炎患者在接受抗CD19 CAR-T治疗后,病情显著缓解并恢复了正常生活。这位15岁的女性患者,尽管接受了多种药物治疗,肾功能在6个月后仍迅速恶化,出现了严重的肾炎蛋白尿。在经过一系列治疗后,患者的肾功能进一步衰竭,需要进行血液透析和降压治疗。

幸运的是,在接受CAR-T细胞治疗后,患者的病情有了显著改善。治疗一周后,血液透析的需要减少;三个月后,肌酐水平下降,肾小球滤过率提高,降压药物的使用也得以减少。六个月时,患者的关节炎症状消失,自身抗体水平恢复正常,肾功能显著改善,尽管24小时蛋白尿水平有所上升,但整体病情已得到有效控制。

此外,Georg Schett教授团队在《新英格兰医学杂志》上发表的研究也显示,CAR-T疗法能够使SLE患者达到长期的疾病缓解状态。这些研究结果表明,CAR-T疗法不仅对成人SLE患者有效,对处于终末期肾病阶段的青少年患者同样安全有效,为狼疮肾炎患者提供了一种新的治疗选择,有望减少对药物和血液透析的依赖,改善患者的生活质量和预后。

目前,针对免疫系统疾病的CAR-T疗法正在进行多项2期临床试验,预示着这一疗法在未来可能得到更广泛的应用。

 



免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。

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