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Neurona Therapeutics近期宣布完成了1.2亿美元的融资，这次融资由Viking Global Investors和Cormorant Asset Management领投，并且得到了多家新老投资者的参与，包括The Column Group、LYFE Capital等。这笔资金将用于推动公司细胞疗法产品线的发展，特别是其主要候选产品NRTX-1001。
NRTX-1001目前正在进行1/2期的临床试验，用于治疗药物抵抗性的颞叶内侧癫痫（MTLE），并且有望应用于阿尔茨海默病等其他神经系统疾病。在2023年12月的美国癫痫学会年会上，Neurona公布了NRTX-1001的初步临床数据，涉及五名受试者。这些受试者在接受一次性NRTX-1001治疗后，癫痫发作次数显著减少，其中前两名受试者在一年多的时间内发作次数降低了95%以上，且严重的局灶性癫痫消失。此外，受试者在治疗六个月后的认知测试中表现出改善，且功能未下降。
NRTX-1001是一种由人类多能干细胞衍生的再生神经细胞疗法候选产品，能够分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。这种疗法在给药后可能需要五到七个月才能达到最大疗效，反映了细胞功能整合和成熟的时间。目前，所有受试者对NRTX-1001的耐受性良好，不良事件主要为轻度至中度，并且与短期免疫抑制方案相关。
Neurona的联合创始人兼首席执行官Cory Nicholas博士，之前是加州大学旧金山分校的教授，专注于人类大脑皮质中间神经元的发育研究。他开创了从人类多能干细胞中提取中间神经元前体的方法，并评估了其在多种神经系统疾病中的治疗潜力。
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