点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达智慧芽新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
阿斯利康与BridgeBio Pharma近期宣布，针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的研究药物acoramidis在日本的3期临床试验中取得了积极成果。这项试验为开放标签设计，为期30个月，涉及25名患者，其中22名完成了整个研究周期。研究的主要目标是评估acoramidis在提高患者生存率方面的潜力，其结果与全球性的ATTRibute-CM 3期临床试验中安慰剂组的生存率进行了比较。
结果显示，在30个月的治疗期间，没有患者死亡，acoramidis在提高患者生存率、减少心脏相关住院次数、改善功能指标以及生活质量方面均显示出与全球性3期临床试验ATTRibute-CM相似的积极效果。这些数据将在未来的医学会议上展示，并提交给日本的监管机构进行审查。
BridgeBio此前已宣布ATTRibute-CM试验取得了顶线积极结果，其中包括在第30个月时，主要终点显示出高度统计学显著性的改善。Win比率达到1.8，p值小于0.0001，表明治疗效果显著。此外，所有预定的患者亚组在30个月时均观察到降低心血管相关住院风险的一致性。
Acoramidis作为一种新型口服TTR小分子稳定剂，旨在通过模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体结构，防止有毒淀粉样蛋白的生成。这一研究结果不仅支持了acoramidis在日本的监管申请，也为ATTR-CM患者提供了新的治疗希望。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
