2023年9月8日，CymaBay Therapeutics发布了重要的第三期试验RESPONSE的正面成果。这场试验是对其正在开发中的药物PPARδ激动剂seladelpar进行评估，研究它对于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的安全性和疗效。分析证实，该实验达到了主要和所有关键的次要终点，这将促使公司继续推动监管讨论，同时向美国FDA、英国MHRA和欧洲EMA递交上市监管申请。
Seladelpar是一款强效、选择性的口服PPARδ激动剂，可调节关键代谢和肝脏疾病途径，这对于医疗需求尚未满足的疾病非常关键。PPARδ能够在肝脏的各种细胞中被表达，例如肝细胞、胆管细胞、库普弗细胞和星状胶质细胞。PPARδ涉及并影响许多生理过程，如脂肪代谢、血糖平衡、炎症等等。临床前和临床数据表明，seladelpar有能力调节胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输基因的能力。该药在2019年2月得到了美国FDA的突破性治疗疗法认定，应用于治疗PBC。
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实验分析显示，在12个月时，有61.7%的10毫克seladelpar组患者（n=128）实现了血清碱性磷酸酶和胆红素相关的主要复合终点，而在安慰剂组仅有20.0%（n=65，p<0.0001）。在此期间，患者在seladelpar组和安慰剂组分别有25.0%和0%的碱性磷酸酶达到正常水平（关键的次要终点，p<0.0001），说明seladelpar有良好的抗胆汁淤积效果。Seladelpar组碱性磷酸酶的最小二乘平均百分比降低为42.4%，而安慰剂组为4.3%（p<0.0001）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023 年9月9日，PPARδ靶点共有在研药物数是32个，有49种可能的适应症，涉及研发机构40家，相关临床试验78项，拥有专利多达3912项……PPARδ靶点的其他开发流程由于出现副作用而失败，Seladelpar的研发过程长而曲折，研发机构从强生变为CymaBay，治疗疾病从糖尿病、血脂异常到NASH、PBC，尽管在NASH疾病的应用中已宣告未识别，但PBC市场的前景巨大，期盼该药物能够成功上市。
