在2023年9月7日，中国国家药监局药品评审中心（CDE）通过其官方网站宣布，和正医药提出的1类新药HZ-A-018胶囊即将被列入突破性治疗药物，计划用于治疗复发或难以治愈的初始中枢神经系统淋巴瘤。
HZ-A-018胶囊是和正医药在杭州的自主开发的，一种具有高选择性的小分子BTK抑制剂，目前正在进行I期临床研究，针对复发和难以治愈的B细胞淋巴瘤，并进行I/II期临床研究，以治疗复发的、难以治愈的中枢神经系统淋巴瘤。BTK抑制剂可以减少B细胞生成的自身抗血小板抗体，并通过抑制细胞吞噬作用，抑制巨噬细胞对血小板的破坏。目前还没有全球范围内的BTK抑制剂获得批准，用于治疗ITP患者。HZ-A-018的靶点选择性强，能够有效活化B细胞，副作用较小，有望为ITP患者带来新的治疗选择。
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早些时候，HZ-A-018已经在中国获得多项临床试验的批准，可以用于复发或难以治疗的B细胞淋巴瘤、复发或难以治疗的中枢神经系统淋巴瘤、慢性或持续的原发成人免疫性血小板减少症、复发的多发性硬化和视神经脊髓炎谱系疾病等适用症。根据中国药品临床试验登记和信息公开平台，和正医药目前正在进行两项临床试验，其中一项是评估HZ-A-018对复发或难以治疗的原发或继发中枢神经系统淋巴瘤的安全性和有效性的I/II期研究，另一项是对HZ-A-018在B细胞淋巴瘤患者的安全性、耐受性和药物动力学特性的I期临床研究。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到2023年9月8日，针对BTK靶点的在研药物已达169个，包括116种适应症，194个研发机构，共涉及1243项临床试验，专利达到12538项……目前，全球已有6款BTK抑制剂上市，分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、阿可替尼（阿斯利康）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）、tirabrutinib（小野制药/吉利德）、pirtobrutinib（礼来，BTK C481S抑制剂）。但在这些BTK抑制剂中，竞争主要集中在血液肿瘤领域，只有tirabrutinib一种产品获得了批准治疗中枢神经系统淋巴瘤，且仅在日本上市。HZ-A-018具有良好的治疗潜力，有望治疗多种不同的适应症，我们期待其后续的表现。
