在2023年9月6日，罗氏子公司Genentech宣布，他们提交的新型补体C5单克隆抗体Crovalimab（珂罗利单抗）的BLA已被美国食品和药物管理局（FDA）受理，用于突发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的治疗。如果获批，Crovalimab将成为首款每月只需用一次、患者可自我注射的治疗PNH的皮下制剂。
Crovalimab（珂罗利单抗）是罗氏研发的一种经过Smart-Ig单克隆抗体回收技术改造的新一代C5抑制剂，该药物能阻止补体C5裂解为C5a和C5b，可能有助于抑制补体活化。药物结合了等电点、新生儿Fc受体（FcRn）和pH依赖性亲和性技术，使其不只能与C5有效结合，提高内皮细胞对与C5结合的crovalimab的吸收，也能提高新生儿Fc受体介导的crovalimab的高效循环。2022年8月，珂罗利单抗注射液在国内的上市申请被受理，并且被列入优先审批品种，预期用于治疗PNH。目前，Crovalimab还在开发阶段，被用于非典型溶血性尿毒症（aHUS）、镰状细胞病以及其他补体介导的疾病的治疗。
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这次申请建立在两项III期研究（COMMODORE 1和COMMODORE 2）的积极结果上。COMMODORE 1是一个多中心、随机、开放标签、阳性对照的III期临床研究，对珂罗利单抗替代依库珠单抗或ravulizumab治疗的安全性进行了评估。COMMODORE 2是一项类似的临床试验，研究了珂罗利单抗（每4周一次，皮下注射）与依库珠单抗（每2周一次，静脉注射）比较在未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的效果和安全性。结果表明，在COMMODORE 1的研究中，从接受依库珠单抗或ravulizumab治疗转为接受珂罗利单抗治疗后，患者的效果有所提升，风险较低；在COMMODORE 2的研究中，珂罗利单抗的效果优于依库珠单抗。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到2023年9月7日，C5靶点研究中的药物共有45种，适应症78种，研发机构达66家，关联的临床试验有373项，专利高达188298项。补体蛋白C5已经是一个成功的补体药物靶点，首款药物Soliris（依库珠单抗）在2020年的销售额达到了40.64亿美元，2022年的销售额为37.62亿美元。Crovalimab作为每月只需使用一次，患者能自行注射的皮下制剂，大大简化了用药流程，具备成为一款重量级的潜在药物的可能。
