2023年8月23日，礼来制药（Eli Lilly and Company）宣布了三期临床试验LIBRETTO-531的顶线结果。这项研究评估了RET激酶抑制剂Retevmo（Selpercatinib）及医生选择的多激酶抑制剂（MKIs）作为含有RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC）患者的初次治疗方法的疗效和安全性。结果表明，接受Retevmo治疗的患者的无进展生存期（PFS）呈现出具有统计学和临床意义的改进。
Selpercatinib是礼来开发的一种高效RET激酶抑制剂，可阻断RET的活性，从而防止癌细胞的生长。2020年5月8日，美国食品药品监管局（FDA）批准Selpercatinib上市，适用于治疗三种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）；儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌（MTC）患者；放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。Selpercatinib是第一款专为治疗带有RET基因变异的癌症患者而得到批准的治疗方式。
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LIBRETTO-531是一项随机化、开放标签的第三期临床试验，旨在评估Retevmo治疗的效果与卡博替尼（cabozantinib）或vandetanib相比。这些药物目前已被批准作为晚期MTC患者的一线治疗方案。试验结果是基于由独立数据监查委员会（IDMC）进行的预定的中期疗效分析，数据显示Retevmo相较于对照组，能显著改良患者的PFS。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，到2023年8月24日，RET靶点的在研药物共有55个，包含的适应症达96种，涉及的研发机构有91家，进行的相关临床试验为2399件，产生的专利多达9362件。 Selpercatinib对RET融合具有抑制效果且具备中枢神经系统（CNS）活性。Selpercatinib等RET抑制剂的应用领域将持续扩大，正在开展的多项临床研究将会探索Selpercatinib的第一线单药治疗、联合免疫治疗和化疗的可能性、用于手术后的辅助治疗。我们对Selpercatinib的未来表现抱有期待。
