2023年8月21日，和黄医药宣布，其开发的Syk抑制剂索乐匹尼布在中国的关键性3期研究ESLIM-01中，用于治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）的成人，已达到主要终点和所有次要终点。
索乐匹尼布（HMPL-523）是一种由和黄医药研发的具有选择性的小分子口服Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路的关键激酶，并可用于治疗多种B细胞淋巴瘤和自身免疫疾病。索乐匹尼布通过抑制酪氨酸激酶，进而减少血小板的摄取破坏，减少B细胞产生的抗血小板抗体，进而降低血小板破坏，提升血小板数量。索乐匹尼布于2022年1月被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种，
用于ESLIM-01研究所探索的适应症。此外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究也在进展中。
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本次达到主要终点的ESLIM-01研究是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，入组了188名已接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。该试验于2022年12月完成患者入组，并成功达到了主要终点，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续反应率以及所有次要终点均显著高于接受安慰剂治疗的患者。该试验的完整研究数据将在即将举行的学术会议上公布。
此前的索乐匹尼布治疗ITP的Ib/II期临床研究也已在《The Lancet Haematology》上发表。
在这份随机、双盲、安慰剂控制的Ib/II期研究（NCT03951623)中，我们对索乐匹尼布在ITP患者中的安全性和代谢动力学进行了评估，以确定Ib/II阶段研究的剂量（RP2D），并检视其初步的疗效。该研究在2019年5月30日至2021年4月22日期间进行，共有45名中国参与者被随机分为两组（34人接受HMPL-523 ，11人接受安慰剂）。在研究的前8周内，索乐匹尼布的全面反应率令人鼓舞，高于接受安慰剂的组（69% [11/16] vs 9% [1/11]）。特别是在每日300mg的剂量中，索乐匹尼布的疗效格外显著，其全面反应率为80%，持久反应率为40%，并且在治疗第8天，有75%的患者血小板计数达到了超过30×10^9/L的水平。同时，该研究未发现患者血小板计数超过正常上限（300×10^9/L）以及血栓事件的发生，显示出患者在治疗期间发生血栓的风险较低。
据智慧芽新药情报库数据，截止2023年8月22日，Syk靶点共有在研药物50个，包含的适应症有90种，有62个研发机构参与，涉及了242项相关临床试验，并申请了8324项专利。对于慢性成人原发性免疫性血小板减少症这种长期存在的异质性疾病，仍非常需要新的治疗方法。因此，索乐匹尼布为这些已经接受过至少一种治疗的患者带来了一种可能的新治疗选择。
