近期，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布已完全批准Blueprint Medicines和基因泰克（Genentech）联合研发的Gavreto（pralsetinib）药物，用于治疗已经接受FDA认定的RET融合检测且结果为阳性的成年非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
Pralsetinib是由美国Blueprint Medicines公司研发的口服药物，每日一次，具有强效和高选择性，可以靶向抑制RET基因的变异。它可以特异性地强力抑制多种癌症类型中的RET基因变异。该药物曾获得美国FDA授予的孤儿药和突破性疗法认定，并于2020年9月获得FDA加速批准，用于治疗RET融合阳性成年NSCLC患者。之前的加速批准是基于ARROW试验的1/2期研究结果，涵盖了114名患者：在接受过铂类化疗的患者中，有57%的患者肿瘤明显缩小，其中5.7%的患者肿瘤完全消失；在之前没有接受过其他治疗的患者中，有70%的患者肿瘤明显缩小，其中11%的患者肿瘤完全消失。
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此次完全批准是基于237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的疗效数据。这些患者接受Gavreto治疗，直至疾病进展或出现无法接受的毒性。主要疗效指标是设盲独立审评委员会（BIRC）确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在107例初治患者中，ORR为78%，中位DOR为13.4个月。在130例曾接受含铂化疗的患者中，ORR为63%，中位DOR为38.8个月。最常见的不良反应（发生率≥25%）为肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲乏、水肿、发热和咳嗽。
根据智慧芽新药情报库的数据，截至2023年8月12日，针对RET靶点正在研发的药物共有56个，适应症涵盖94种，研发机构为91家，相关的临床试验多达2390件，相关专利高达1779件。Pralsetinib作为高选择性的靶向药物，能够精确打击RET基因变异，在NSCLC、甲状腺C和其他RET基因变异的实体瘤患者中显示出积极疗效和良好安全性。这一疗法有望成为突破性的治疗药物。
