2023年8月1日，默沙东在公布今年上半年的财务报告时表示，已向美国食品药品管理局（FDA）递交生物制品许可申请（BLA），以庞大Sotatercept（MK-7962）用于治疗肺动脉高压（PAH）。
Sotatercept 是一种潜在的“first-in-class”IIA型激活素受体（ACVR2A）融合蛋白，可以将改造过的ACVR2A细胞外区域与抗体的Fc末端融合起来以阻挡激活素绑定细胞膜上的受体，从而降低了由激活素激发的信号传导。研究已经证明转化生长因子β(TGF-β)超级家族成员介导的细胞增殖和抗凋亡信号通路的不平衡是推动PAH患者肺血管重塑的主要机制之一。作为TGF-β超级家族的一员，ACVR2A型激活素受体因此成为靶点，该类药物可能是逆转肺血管重构的有效途径。2021年，默沙东以1150亿美元收购了Acceleron，得到了Sotatercept。该药物已经获得了FDA的突破性疗法认证，这也是首次获得此类认证的PAH研究疗法。
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Sotatercept的BLA主要是基于第三阶段的STELLAR研究的积极结果。2023年3月7日，默沙东在《新英格兰医学杂志》上发布了肺动脉高压新药Sotatercept三期临床试验STELLAR的全面结果。这个药物联合背景治疗的积极临床结果有望改变肺动脉高压的治疗现状。STELLAR第三阶段研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估Sotatercept在接受WHO功能类（FC）II或III背景治疗的PAH成年患者（WHO第1组）中的安全性和有效性。研究结果显示，在接受24周治疗后，sotatercept组的患者们的6分钟步行距离（6MWD）相较于基线增加了34.4米，而安慰剂组则只有1.0米。根据Hodges-Lehmann检测，两组之间的差异为40.8米（95% CI: 27.5至54.1; P<0.001）。
根据智慧芽新药情报库的信息显示，截止2023年8月5日，肺动脉高压疾病对应的研发药物数量达到了150个，涵盖73个不同的靶点。有161家机构正在进行相关研究，涉及到的临床试验数量达到了1149次，并且已经有13636项相关的专利。我们期待Sotatercept能够上市成功，为患者们提供新的治疗选择。
