美国食品和药物监督管理局（FDA）驳回了Mesoblast关于间充质干细胞疗法remestemcel-L的上市申请。2023年8月4日，Mesoblast公布了FDA关于此疗法用于治疗激素难以治疗的急性移植反应病症（SR-aGVHD）的儿童患者的生物制品许可申请（BLA）的全面回复。FDA需要该公司提供更多支持申请批准的数据，并且希望在新的临床试验开始之前，解决remestemcel-L在化学、生产和质量控制方面的问题。
remestemcel-L是由Mesoblast研发的，源自骨髓的同源异体间充质干细胞疗法。该疗法通过静脉注射，用于治疗SR-aGVHD 12岁以下的儿童患者。如果获准上市，remestemcel-L将成为美国首个上市的异体现货细胞药物，也会成为首个针对SR-aGVHD 12岁以下儿童病患的治疗药物。remestemcel-L已经在2015年9月在日本上市，其在日本的开发和商务权益由JCR Pharmaceuticals持有。2020年4月，虽然FDA接受了remestemcel-L的申请，并将其列为优先审查项目，并在2020年8月以9：1的票数获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会的强烈支持，但是最后FDA否决了Mesoblast的上市申请，拒绝批准其上市。再次申请上市失败，为remestemcel-L的未来研发投下了阴影。
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Mesoblast在之前再次提交了更新的临床数据以获取FDA的认可和重新审查申请。这些数据包括：（1）针对高风险儿童群体进行的匹配性研究。对比了25名在Phase III中接受remestemcel-L治疗的儿童和27名接受其他治疗的儿童。研究结果显示，治疗28天内，发布积极反应的高风险儿童为67%，存活期超过180天，而对照组只有10%。（2）51名儿童患者在Phase III中的4年存活数据。结果表明：2年预期存活率从25-38%提高到1年的63%，2年的51%，疗效积极。再次的上市申请失败后，Mesoblast计划针对高风险成人患者的死亡率进行对照实验。
智慧芽新药情报库披露，截止到2023年8月4日，间充质干细胞疗法这一药物类型共有在研药物328个，包含的适应症有294种，靶标11个，研发机构309家，涉及相关的临床试验1260件。间充质干细胞疗法在许多疾病中都表现出了很好的潜力，我们期待remestemcel-L的未来研发能够顺利。
