璧辰医药的小分子BRAF抑制剂ABM-1310，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，此药物将用来治疗脑胶质母细胞瘤。该药物是璧辰医药首次自主研发的药品，它是一种口服药物，具有高选择性、高溶解性，以及良好的渗透性能。
在临床前期的动物实验中，该药物显示出与血脑屏障渗透有关的有利效果。ABM-1310在2019年11月获得了FDA临床试验许可，并已在美国进行第一期临床试验。在中国，该药物在2022年9月16日已经成功应用于首例病人，正在进行第一期临床试验，这是一项在多个中心进行的、开放性的、剂量逐步增加和扩展的临床研究。该研究的目标是讨论ABM-1310在晚期BRAF V600X突变实体肿瘤患者的药物安全性、耐受性、药代动力学等。
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此药物已在美国和中国多个临床中心进行了对BRAF V600突变晚期实体肿瘤的临床一期试验。研究结果已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公开发表。临床研究表明，该药物在包括原发性脑肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等）在内的晚期实体肿瘤患者中，具有很好的抗癌效果，且安全性、耐受性良好。
据智慧芽新药情报库的数据显示，截止2023年8月3日，总共有49个针对BRAF靶点研发的药物，涵盖68种疾病，研究机构有85家，涉及1745个临床试验，专利达到9046项。期待ABM-1310在中美临床试验的进一步发展。
