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FDA拒绝受理Biohaven旗下EAAT2调节剂trigriluzole上市申请

智慧芽新药情报库 | 2023-07-31 |

2023年7月27日,Biohaven公布,美国食品药物监督管理局(FDA)未通过接受trigriluzole作为治疗脊髓小脑性,包含运动性失调的新药提案(NDA)。原因可能是在BHV4157-206阶段III的试验中,trigriluzole用于治疗脊髓小脑肌萎缩症的疗效没有达到预期的研究目标。

BioHaven药业是trigriluzole的开发者,此药物是属于利鲁唑类的药物,也是第三代的兴奋性氨基酸转运蛋白2(EAAT2)调节药物。这种物质可减少人体神经递质的兴奋程度,对于治疗如运动障碍和阿兹海默综合症等疾病效果显著。trigriluzole通过增加神经胶质细胞中的EAAT,从而提升其功能,使神经元向外释放更多的谷氨酸。


image.png (文中的所有图片均已设置链接,可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息)

 

BHV4157-206试验为阶段III,是一次双盲,随机控制,有安慰药作为对照的临床试验,共有218位SCA患者参与,预计对trigriluzole(200mg)的功效及安全性进行评估。试验的主要目标是观察调节后的f-SARA追评相较于基线的变化。然而,结果显示无论是trigriluzole组还是安慰剂组,他们在f-SARA评分的变动均为4.9分,并无显著的统计学区别。


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根据智慧芽新药情报数据库的数据显示,截至2023年7月29日,关于脊髓小脑性包含运动性失调的药物研究中,共有34种药物在研,18种潜在药物靶点,还有36个研发机构参与的相关临床试验数量高达429项,此外还有8459项专利。新药研发的成本极高,不仅难度大且应用到市场的可能性也不高,FDA的拒绝无疑给trigriluzole的研发工作增加了不确定性。

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