2023年7月28日，UroGen Pharma公布了其抗癌疗法UGN-102（丝裂霉素）在两项关于治疗低分级及中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者的第三期临床试验ATLAS和ENVISION中，成功实现了主要目标。预计在2024年向相关部门提交新药申请（NDA）。
丝裂霉素是一种抗肿瘤药物，从放线菌的培养液中提取出来，对多种实体瘤具有治疗效果，尤其是针对消化道癌。其作用机制为：在细胞内活化后，能使DNA解聚，并抑制DNA的复制。对RNA和蛋白质的合成也具有抑制效果。主要在细胞的晚G1期和早S期发挥作用。甚至在酸性和低氧环境下也有效。UGN-102膀胱灌注溶液运用UroGen独有的缓释水凝胶技术，能使膀胱组织更长的时间处于丝裂霉素的作用下，以此通过非手术方式治疗肿瘤。如果UGN-102获得批准，那么它将成为第一种非手术治疗高复发率和需要多次手术的膀胱癌患者的药物。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
在一个名为ENVISION的单臂第三期临床试验中，接受UGN-102治疗的患者在最初治疗后三个月的完全缓解率达到了79.2%，实现了其主要目标。根据公司的预期，它们将在2024年获取ENVISION试验的缓解持续时间数据，并向FDA提交新药申请。另一项名为ATLAS的第三期临床试验中，UGN-102实现了无病生存期的主要目标，降低了复发、疾病进展或死亡的风险，降低了55%。在仅接受UGN-102治疗的患者中，三个月时的完全缓解率达到64.8%，而仅接受TURBT治疗的患者在三个月时的完全缓解率为63.6%。
据智慧芽新药情报库的资料显示，到2023年7月29日为止，非肌层浸润性膀胱肿瘤的适用症目前还在研究的药物有19种，相关的靶点有11种。而涉及到的研发机构有23家，牵涉到相关的临床实验有410个，专利达到了1066项……期待UGN-102能早日上市，给患者带来新的治疗选择。
