近日，武田（Takeda）公布了一项全球关键性3期随机对照、开放标签的交叉临床试验的积极中期结果，该试验旨在评估TAK-755（重组ADAMTS13蛋白）替代疗法作为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的预防性治疗的安全性和有效性，以及TAK-755的药代动力学（PK）特征。此外，该公司还公布了3b期延续性研究中关于TAK-755预防性治疗的长期数据。
TAK-755是一种酶替代疗法药物，是一种重组ADAMTS13蛋白，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。该病目前尚无专门批准用于预防性治疗的疗法。TAK-755是临床开发中首个也是唯一一个提供ADAMTS13靶向替代的治疗方法，解决疾病的根本病因。如果获得批准，TAK-755将成为首个针对cTTP的重组ADAMTS13(rADAMTS13)替代疗法。2023年5月17日，武田（Takeda）宣布，美国FDA已经接受其创新酶替代疗法TAK-755的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
在这项关键性临床试验中，没有患者在接受TAK-755预防性治疗期间发生急性TTP事件。与基于血浆的疗法相比，TAK-755还将血小板减少症的发生率降低了60%。血小板减少症是疾病活动的一个重要标志，也是最经常观察到的TTP表现。此外，TAK-755表现出了良好的安全性和耐受性，与基于血浆的疗法相比，具有潜在的安全性优势。在36名12岁及以上的CTTP患者中，研究人员评估了单次输注后（0-168小时）TAK-755的PK特性，并与基于血浆的疗法进行了比较。与接受基于血浆的疗法的患者相比，接受TAK-755治疗的患者的ADAMTS13蛋白的活性水平增加了5倍（TAK-755的Cmax活性为100%，基于血浆的疗法为19%），并且变异性更低（变异系数[CV]分别为23.8%和56%）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年7月7日，vWFCP靶点共有在研药物2个，包含的适应症有7种，在研机构6家，涉及相关的临床试验13件，专利多达1122件……期待这款罕见病新药能够早日在上市，给患者带来新的治疗选择。
